TỔNG QUAN
Tổng quan về bệnh đái tháo đường típ 2
1.1.1 Khái niệm và phân loại bệnh đái tháo đường
Bệnh đái tháo đường là một rối loạn chuyển hóa không đồng nhất, đặc trưng bởi tình trạng tăng glucose huyết do thiếu hụt insulin hoặc sự kháng insulin Tình trạng tăng glucose mạn tính kéo dài có thể dẫn đến rối loạn chuyển hóa carbohydrate, protide và lipide, gây tổn thương cho nhiều cơ quan, đặc biệt là tim, mạch máu, thận, mắt và hệ thần kinh.
Hội Nội tiết-Đái tháo đường Việt Nam và Hiệp hội Đái tháo đường Hoa Kỳ (ADA) đã thống nhất phân loại bệnh đái tháo đường thành các loại cơ bản.
- Đái tháo đường típ 1 (do sự phá huỷ tự miễn dịch tế bào beta tiểu đảo tụy dẫn tới thiếu insulin tuyệt đối)
- Đái tháo đường típ 2 (do quá trình giảm dần sự tiết insulin trên nền kháng insulin)
Đái tháo đường thai kỳ là tình trạng đái tháo đường được phát hiện trong ba tháng giữa hoặc ba tháng cuối của thai kỳ, mà không loại trừ khả năng người phụ nữ có thể đã mắc bệnh trước khi mang thai.
Đái tháo đường (ĐTĐ) có nhiều thể đặc biệt do các nguyên nhân khác nhau, bao gồm hội chứng đái tháo đường di truyền đơn gen, bệnh lý tụy ngoại tiết như bệnh xơ nang và viêm tụy, cũng như đái tháo đường do thuốc hoặc hóa chất Trong đó, đái tháo đường típ 2 là loại phổ biến nhất, chiếm khoảng 87% đến 91% bệnh nhân ĐTĐ ở các nước thu nhập cao, thường xuất hiện ở đối tượng trung niên và người cao tuổi.
4 tuổi Tuy nhiên, hiện nay cũng đang bắt đầu gia tăng ở nhóm trẻ em và thanh thiếu niên [77]
1.1.2 Biến chứng liên quan đến bệnh đái tháo đường
1.1.2.1 Một số biến chứng mạn tính
Bệnh mắt do đái tháo đường, đặc biệt là bệnh võng mạc không tăng sinh, là một vấn đề phổ biến ở những người mắc đái tháo đường, có thể dẫn đến giảm thị lực hoặc mù lòa Nguyên nhân chính gây ra bệnh võng mạc bao gồm mức glucose máu cao, huyết áp cao và cholesterol cao Theo thống kê, 2,6% trường hợp mù lòa có liên quan đến đái tháo đường do sự tích tụ lâu dài của các mạch máu nhỏ trong võng mạc.
Biến chứng thận xảy ra khi các mạch máu nhỏ ở thận bị tổn thương, dẫn đến suy giảm chức năng thận hoặc suy thận Để giảm nguy cơ mắc bệnh thận, việc duy trì mức glucose máu và huyết áp trong phạm vi bình thường là rất quan trọng Đái tháo đường được xem là một trong những nguyên nhân chính gây ra tình trạng suy thận.
Bệnh thần kinh đái tháo đường là một biến chứng nghiêm trọng của bệnh đái tháo đường, gây tổn thương cho hệ thần kinh do sự tích tụ sorbitol tại các dây thần kinh Tình trạng này có thể dẫn đến viêm đa dây thần kinh ngoại biên, bệnh lý đơn dây thần kinh và rối loạn thần kinh tự động.
Bệnh lý bàn chân ở người đái tháo đường thường ảnh hưởng nhiều nhất đến các chi, đặc biệt là bàn chân Các biến chứng như thần kinh ngoại vi, mạch máu ngoại vi và nhiễm trùng nghiêm trọng có thể dẫn đến bệnh lý bàn chân, thậm chí là nguy cơ phải cắt cụt chi Người mắc bệnh đái tháo đường có nguy cơ cắt cụt chi cao gấp 25 lần so với những người không mắc bệnh.
Biến chứng mạch máu lớn
Bệnh tim mạch là nguyên nhân phổ biến nhất gây tử vong ở người đái tháo đường Huyết áp cao, cholesterol cao, glucose máu cao và các yếu tố nguy
Đái tháo đường (ĐTĐ) có thể làm tăng nguy cơ biến chứng tim mạch, ảnh hưởng nghiêm trọng đến tim và mạch máu, dẫn đến các bệnh lý như bệnh mạch vành, bệnh mạch máu ngoại biên, tai biến mạch máu não và xơ vữa động mạch Ngoài ra, ĐTĐ cũng gây ra nhiều biến chứng cấp tính nguy hiểm, như hôn mê nhiễm toan ceton, thường gặp ở bệnh nhân kiểm soát đường huyết kém, đặc biệt là ở người mắc ĐTĐ típ 1 hoặc người cao tuổi sử dụng metformin Bệnh nhân ĐTĐ típ 2 có nguy cơ hôn mê do tăng áp lực thẩm thấu, và việc sử dụng sai thuốc hoặc bỏ bữa trong quá trình điều trị có thể dẫn đến hạ đường huyết.
1.1.3 Điều trị đái tháo đường típ 2
1.1.3.1 Các nhóm thuốc điều trị đái tháo đường
Bảng 1.1 Tóm tắt ưu, nhược điểm của các thuốc hạ glucose huyết [4]
Nguy cơ HĐH Cân nặng Tác dụng phụ Chi phí
Sulfonylure Cao Nguy cơ trung bình Tăng Hạ đường huyết Thấp
Glinide Cao Nguy cơ cao Tăng Hạ đường huyết Trung bình
Biguanide Cao Nguy cơ thấp Không ảnh hưởng
Tiêu hóa/ toan lactic Thấp Thiazolidinedion Cao Nguy cơ thấp Tăng Phù, suy tim Thấp Ức chế enzyme α- glucosidase
Trung bình Nguy cơ thấp Giảm cân Tiêu hóa Thấp Ức chế enzym
Trung bình Nguy cơ thấp Không ảnh hưởng Hiếm gặp Cao Ức chế kênh đồng vận chuyển natri- glucose SGLT-2
Trung bình Nguy cơ thấp Giảm cân Niệu -dục, mất nước Cao
Thuốc đồng vận thụ thể GLP-1 Cao Nguy cơ thấp Giảm cân Tiêu hóa Cao Insulin Cao nhất Nguy cơ cao Tăng Hạ đường huyết Cao
Các nhóm thuốc điều trị đái tháo đường đầu tiên đã ra đời từ những năm
Kể từ năm 1950, các loại thuốc điều trị đái tháo đường như metformin, sulfonylure, glitinides, α‐glucosidase inhibitors và thiazolidinediones đã mở rộng sự lựa chọn cho bác sĩ và bệnh nhân Ngoài việc kiểm soát đường huyết hiệu quả, các thuốc này cần chứng minh an toàn cho tim mạch, không gây tăng cân và ít gây hạ đường huyết theo yêu cầu của các cơ quan quản lý Trong hơn một thập kỷ qua, các nhóm thuốc mới với cơ chế tác động khác biệt liên tục ra đời nhằm cải thiện kiểm soát đường huyết và chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân Mỗi nhóm thuốc đều có ưu và nhược điểm riêng, trong đó các thuốc mới đang nỗ lực giảm nguy cơ hạ đường huyết so với sulfonylure để có vị trí trong phác đồ điều trị Tuy nhiên, chi phí thấp của các thuốc generic kết hợp metformin và sulfonylure hiện đang tạo ra sự cạnh tranh đáng kể với các loại thuốc mới.
1.1.3.2 Lựa chọn phác đồ điều trị
Hầu hết bệnh nhân nên bắt đầu bằng cách thay đổi lối sống, bao gồm chế độ dinh dưỡng hợp lý, tập thể dục ít nhất 150 phút mỗi tuần và giảm ít nhất 7% trọng lượng cơ thể Nếu những nỗ lực này không đạt được mục tiêu hoặc không duy trì được mức đường huyết mong muốn, có thể bổ sung điều trị bằng metformin ngay từ lúc chẩn đoán, trừ khi có chống chỉ định hoặc không dung nạp.
Nếu sau ba tháng mà mức HbA1c vẫn không đạt yêu cầu, cần xem xét kết hợp metformin với một loại thuốc khác Lựa chọn thuốc phụ thuộc vào sở thích và tình trạng của bệnh nhân, nhằm giảm mức đường huyết và hạn chế tác dụng phụ, đặc biệt là hạ đường huyết Đối với bệnh nhân có HbA1c ≥9%, có thể xem xét bắt đầu điều trị bằng phác đồ hai thuốc Insulin là lựa chọn hiệu quả không giới hạn trong điều trị.
7 nhắc kết hợp trong bất kỳ chiến lược nào khi tăng đường huyết nặng, đặc biệt có các triệu chứng tụt cân, nhiễm ceton
Hình 1.1 Sơ đồ lựa chọn thuốc và phương pháp điều trị ĐTĐ típ 2 [19]
Ngoài việc kiểm soát đường huyết, cần chú trọng đến việc cân bằng các thành phần lipid trong máu, theo dõi các thông số đông máu và duy trì huyết áp ở mức mục tiêu Đánh giá tình trạng kiểm soát đường huyết cần bao gồm việc kiểm tra glucose máu lúc đói, glucose máu sau ăn và chỉ số HbA1c.
Gánh nặng bệnh tật và kinh tế liên quan tới ĐTĐ típ 2
1.2.1 Gánh nặng bệnh tật và tử vong liên quan tới ĐTĐ típ 2
Theo Liên đoàn ĐTĐ quốc tế (IDF), năm 2017 có 425 triệu người mắc bệnh ĐTĐ, trong đó 1/4 là bệnh nhân trên 65 tuổi Số trẻ em và thanh thiếu niên mắc ĐTĐ típ 1 ước tính đạt 1 triệu người Dự báo đến năm 2045, tổng số người mắc ĐTĐ sẽ tăng lên 629 triệu, với 352 triệu người có nguy cơ mắc bệnh Trong độ tuổi từ 20-79, số người mắc ĐTĐ năm 2017 là 327 triệu và dự đoán sẽ tăng lên 438 triệu vào năm 2045 Cuối năm 2017, có 4 triệu ca tử vong do ĐTĐ và các biến chứng liên quan Ngoài ra, tình trạng tiền ĐTĐ cũng đang trở thành một vấn đề đáng lo ngại.
Người tiền đái tháo đường có nguy cơ cao phát triển thành bệnh đái tháo đường và gia tăng nguy cơ mắc các bệnh lý tim mạch Theo ước tính của IDF, năm 2013 có khoảng 316 triệu người (6,9%) gặp rối loạn dung nạp glucose, con số này dự kiến sẽ tăng lên 471 triệu người (8,0%) vào năm 2035.
Tỷ lệ bệnh nhân đái tháo đường (ĐTĐ) đang giảm ở các nước thu nhập cao, trong khi gia tăng mạnh mẽ ở các nước thu nhập thấp và trung bình Đông Nam Á và khu vực Tây Thái Bình Dương hiện có số lượng bệnh nhân ĐTĐ cao nhất thế giới Năm 2017, Trung Quốc ghi nhận 121 triệu người mắc bệnh, trong khi Ấn Độ có 74 triệu người Dự báo từ 2017 đến 2045, Đông Nam Á sẽ chứng kiến mức tăng ĐTĐ lên tới 84%, đứng thứ hai toàn cầu về tỷ lệ gia tăng bệnh Nghiên cứu của nhóm tác giả Lin và cộng sự đã chỉ ra gánh nặng của ĐTĐ theo thời gian và tình trạng kinh tế xã hội ở 195 quốc gia trong 28 năm qua, được đề cập trong Kế hoạch Hành động Toàn cầu của Tổ chức Y tế Thế giới về phòng chống và kiểm soát bệnh không lây nhiễm.
Theo dữ liệu từ Nghiên cứu Gánh nặng Bệnh tật Toàn cầu năm 2017, gánh nặng toàn cầu của bệnh Đái tháo đường (ĐTĐ) đã gia tăng đáng kể từ năm 2025.
Từ năm 1990, gánh nặng bệnh tật liên quan đến bệnh tiểu đường (ĐTĐ) đã có sự khác biệt đáng kể giữa các khu vực và quốc gia Năm 2017, có 22,9 triệu ca mắc mới trong tổng số 476 triệu người hiện mắc, dẫn đến 1,37 triệu ca tử vong và 67,9 triệu năm sống điều chỉnh theo khuyết tật (DALY) trên toàn cầu Dự báo đến năm 2025, ĐTĐ sẽ gây ra 1,59 triệu ca tử vong và 79,3 triệu DALY.
Báo cáo năm 2016 chỉ ra rằng tỷ lệ bệnh nhân mắc bệnh đái tháo đường đang ngày càng trẻ hóa, với 60% người bệnh đến bệnh viện khi đã ở giai đoạn nghiêm trọng.
Tại Việt Nam, có một mối lo ngại lớn khi cứ 7 người lớn thì có 1 người mắc các yếu tố tiền đái tháo đường Đáng chú ý, chỉ dưới 10% bệnh nhân đái tháo đường được điều trị đạt mục tiêu Thêm vào đó, tỷ lệ nam giới hút thuốc lá ở nước ta rất cao, lên tới 66%, điều này góp phần làm tăng nguy cơ mắc bệnh đái tháo đường.
Theo báo cáo của IDF, vào năm 2017, Việt Nam có 3,54 triệu người trưởng thành mắc bệnh đái tháo đường, tương đương 6% dân số Đáng chú ý, hơn 1,88 triệu người trong số đó chưa được chẩn đoán, cho thấy tỷ lệ thực tế mắc bệnh có thể còn cao hơn con số thống kê.
1.2.2 Tác động của đái tháo đường lên cuộc sống của người bệnh ĐTĐ là một căn bệnh mạn tính, vì vậy nó có thể ảnh hưởng đến cuộc sống của người bệnh bằng nhiều cách Quản lý bệnh ĐTĐ có thể khiến bệnh nhân cảm thấy căng thẳng và áp lực, đặc biệt khi tăng hoặc hạ đường huyết Thêm vào đó, bệnh thường được chẩn đoán muộn, với hơn 50% số người mắc bệnh đã có biến chứng tại thời điểm chẩn đoán Do đó, ĐTĐ có ảnh hưởng rất nhiều đến cuộc sống của bệnh nhân [19]
Bệnh nhân tiểu đường (ĐTĐ) thường có chất lượng cuộc sống (CLCS) thấp hơn so với nhóm người khỏe mạnh, như được chứng minh qua nhiều nghiên cứu sử dụng thang đo trực quan Các nghiên cứu sử dụng phiên bản SF36 (bao gồm SF6D, SF36, SF12) đều cho thấy điểm số trung bình của nhóm bệnh nhân ĐTĐ thấp hơn nhóm chứng, với sự khác biệt chủ yếu liên quan đến các khía cạnh như đau đớn, di chuyển và sinh lực Đặc biệt, nghiên cứu của M Hunger chỉ ra rằng sau 7 năm, điểm số CLCS giảm nhiều hơn ở nhóm bệnh nhân ĐTĐ típ 2 so với những người vẫn duy trì khả năng dung nạp glucose bình thường.
Tại Việt Nam, một số nghiên cứu đã đánh giá chất lượng cuộc sống (CLCS) của bệnh nhân tiểu đường típ 2 Một nghiên cứu ở bệnh viện tuyến huyện cho thấy 42% bệnh nhân có CLCS ở mức trung bình kém và kém khá cao, trong khi 54,2% có điểm CLCS ở mức trung bình khá và chỉ 3,8% đạt mức khá tốt Tại Bệnh viện Nhân Dân 115, nghiên cứu của tác giả Trần Ngọc Hoàng trên 200 bệnh nhân tiểu đường típ 2 cho thấy điểm số CLCS theo 8 lĩnh vực sức khỏe dao động từ 41,09 đến 62,63, với hoạt động xã hội đạt điểm cao nhất và sức khỏe tổng quát thấp nhất.
1.2.3 Gánh nặng kinh tế của bệnh ĐTĐ típ 2
1.2.3.1 Phương pháp đo lường chi phí trực tiếp và chi phí gián tiếp liên quan đến bệnh
Dựa vào cách sử dụng dữ liệu dịch tễ học, nghiên cứu chi phí có thể được phân loại thành nghiên cứu dựa trên tỉ lệ mới mắc và tỉ lệ hiện mắc Nghiên cứu dựa trên tỉ lệ hiện mắc thường được sử dụng hơn, ước tính gánh nặng kinh tế của bệnh trong một năm, trong khi nghiên cứu tỉ lệ mới mắc tính chi phí từ khi khởi phát đến khi chữa khỏi hoặc tử vong Đối với bệnh cấp tính, cả hai phương pháp cho kết quả tương tự do không có chi phí tương lai, nhưng với bệnh mạn tính, nghiên cứu dựa trên tỉ lệ mới mắc thường cho kết quả thấp hơn do ảnh hưởng của tính chiết khấu.
Chi phí gián tiếp có thể được ước tính qua ba phương pháp chính: Phương pháp vốn con người (Human capital method) giúp xác định giá trị lao động mất mát, Phương pháp chi phí ma sát (Friction cost method) tập trung vào chi phí liên quan đến sự thiếu hụt lao động, và Phương pháp sẵn sàng chi trả (Willing-to-pay method) đánh giá mức độ sẵn sàng chi trả của người dân cho các dịch vụ hoặc lợi ích liên quan.
Phương pháp vốn con người ước tính giá trị của con người dựa trên giá trị hiện tại của thu nhập tương lai, tuy nhiên, nó có thể đánh giá giá trị lao động mất đi cao hơn thực tế Mặc dù vậy, phương pháp này vẫn được chấp nhận rộng rãi trong nghiên cứu chi phí bệnh tật Ngược lại, phương pháp chi phí ma sát chỉ tính toán tổn thất sản xuất trong thời gian cần thiết để thay thế một nhân viên, dẫn đến tranh cãi về việc bệnh tật và tử vong sớm có thể làm giảm tỉ lệ thất nghiệp Cuối cùng, phương pháp sẵn sàng chi trả (WTP) ước tính số tiền mà bệnh nhân sẵn lòng chi để giảm nguy cơ mắc bệnh hoặc tử vong, với nhiều kỹ thuật như phân tích liên hợp được sử dụng để xác định WTP của cá nhân.
Theo nghiên cứu của Christian Bommer và cộng sự đăng trên tạp chí The Lancet Diabetes & Endocrinology, chi phí toàn cầu cho bệnh đái tháo đường đạt 1.310 tỷ đô la Mỹ, tương đương 1,8% GDP năm 2015 Trong đó, 2/3 chi phí là y tế trực tiếp, còn 1/3 là chi phí gián tiếp do giảm năng suất lao động Kết quả này nhấn mạnh rằng bệnh tật không chỉ ảnh hưởng đến sức khỏe và chất lượng cuộc sống mà còn gây gánh nặng lớn cho nền kinh tế các quốc gia.
Khái quát về nghiên cứu kinh tế dược
1.3.1 Các loại hình nghiên cứu của kinh tế dược
Kinh tế học là môn khoa học nghiên cứu sự lựa chọn và thay đổi lựa chọn của con người nhằm tối ưu hóa việc sử dụng nguồn lực khan hiếm Trong lĩnh vực y tế, kinh tế dược được áp dụng để đánh giá giá trị của nguồn lực bị mất, từ đó ước tính và so sánh chi phí cùng kết quả của các can thiệp dược học Tập trung vào chi phí (đầu vào) và kết quả (đầu ra) của việc sử dụng thuốc, kinh tế dược giúp đo lường và so sánh các kết quả sức khỏe Có bốn phương pháp kinh tế dược cơ bản dựa trên cách đo lường và so sánh kết quả đầu ra của sức khỏe.
✓ Phân tích chi phí-tối thiểu (Cost-minimization - CMA)
✓ Phân tích chi phí-hiệu quả (Cost-effectiveness - CEA)
✓ Phân tích chi phí-thoả dụng (Cost-utility - CUA)
✓ Phân tích chi phí-lợi ích (Cost-benefit - CBA)
So sánh kinh tế cần xem xét các giá trị xã hội, pháp luật, đạo đức và chính trị trong quá trình ra quyết định Một phương pháp điều trị được coi là chi phí - hiệu quả khi chỉ số ICER thấp hơn ngưỡng sẵn sàng chi trả của quốc gia Theo hướng dẫn của WHO, ngưỡng này thường dựa trên GDP bình quân đầu người, với ICER nằm trong khoảng từ 1 đến 3 lần GDP bình quân đầu người.
17 người coi là chi phí - hiệu quả, dưới GDP bình quân đầu người là lựa chọn rất chi phí - hiệu quả [151]
1.3.2 Mô hình trong nghiên cứu kinh tế dược
Phân tích kinh tế các can thiệp y tế ngày càng phụ thuộc vào mô hình ra quyết định, cho phép tính toán chi phí gia tăng dài hạn và lợi ích của liệu pháp mới khi sử dụng lâu dài Kỹ thuật ra quyết định được sử dụng phổ biến do ba lý do chính: sự bất định của chi phí và lợi ích điều trị, sự đánh đổi giữa chi phí gia tăng và kết quả dài hạn, cùng với nhu cầu kết hợp các nguồn dữ liệu khác nhau Trong nghiên cứu kinh tế dược, các mô hình phổ biến bao gồm cây ra quyết định và mô hình Markov Đặc biệt, mô hình Markov phù hợp với diễn biến phức tạp của bệnh ĐTĐ, vì nó có khả năng sao chép các sự kiện lặp lại theo thời gian với xác suất và kết quả phụ thuộc vào thời gian, khắc phục nhược điểm của cây ra quyết định khi cần nhiều nhánh cho mỗi trạng thái chuyển tiếp.
1.3.3 Một số mô hình được sử dụng trong đánh giá kinh tế dược liên quan đến bệnh đái tháo đường
Nhiều mô hình đặc thù cho bệnh ĐTĐ đã được phát triển để ước tính chi phí - hiệu quả của các can thiệp khác nhau, giúp tiết kiệm thời gian và nguồn lực trong việc đưa ra khuyến nghị chính sách tài chính và quyết định lâm sàng Hầu hết các nghiên cứu có cấu trúc tương tự, sử dụng kỹ thuật mô phỏng vi mô và dữ liệu từ cùng một nguồn Tuy nhiên, quy trình xác định và tổng hợp dữ liệu cũng như lựa chọn kết quả đầu ra vẫn thiếu tính rõ ràng trong tất cả các mô hình Sự khác biệt giữa các mô hình phụ thuộc vào mức độ và loại can thiệp được áp dụng.
Trong điều trị bệnh tiểu đường, có 18 chứng và biến cố bất lợi cần được chú ý Một điểm khác biệt quan trọng giữa các nghiên cứu là tính ứng dụng của mô hình, đặc biệt liên quan đến các giả định như thay đổi HbA1c, cân nặng, lipid máu và biến cố hạ đường huyết Những yếu tố này được sử dụng trong các mô hình dự báo nguy cơ và rủi ro kết hợp với các phương pháp điều trị tiểu đường khác nhau.
Các mô hình dựa trên dữ liệu từ các nghiên cứu lớn như Framingham và UKPDS để ước tính xác suất chuyển đổi bệnh Những mô hình này thường kết hợp các mô hình phụ cho các biến chứng như bệnh võng mạc, bệnh thận, bệnh thần kinh và bệnh tim mạch Để đảm bảo tính chính xác, mô hình cần tích hợp các yếu tố mắc bệnh và thay đổi thông số lâm sàng Do đó, việc xây dựng mô hình cần dựa trên dữ liệu lâm sàng ngắn hạn để đánh giá tác động lâu dài của các can thiệp.
Một số mô hình được sử dụng phổ biến có thể kể đến như UK Prospective
Mô hình kết quả nghiên cứu tiểu đường UKPDS, CORE Diabetes Model và nhóm Chi phí - Hiệu quả Tiểu đường Cardiff đã được phát triển bởi Sinha và cộng sự, dựa trên mô hình CDC Diabetes đã được công bố trước đó Mô hình này chỉ mô phỏng năm biến chứng liên quan đến tiểu đường, bao gồm thần kinh, thận, võng mạc, mạch vành và đột quỵ, dựa trên mối quan hệ trực tiếp giữa kiểm soát đường huyết và các biến chứng, mà không xem xét các yếu tố nguy cơ khác.
Mô hình The Januavia Diabetes Economic (JADE) là một công cụ mô phỏng các biến cố rời rạc, được thiết kế nhằm dự đoán tác động của các can thiệp đối với các kết quả liên quan đến bệnh tiểu đường (ĐTĐ), và nó được phát triển như một phiên bản mở rộng của mô hình UKPDS-OM.
Mô hình thuần tập IHE cho bệnh đái tháo đường typ 2 là một mô hình kinh tế y tế dựa trên các trạng thái Markov, phản ánh các biến chứng mạch máu lớn, mạch máu nhỏ và tình trạng tử vong sớm Mô hình này có khả năng ước tính trong thời gian tối đa lên đến 40 năm.
Mô hình ECHO-T2DM (Economic and Health Outcomes Model of Type 2 Diabetes Mellitus) là một mô hình vi mô sử dụng phương pháp Markov để ước tính chi phí và hiệu quả của các can thiệp điều trị bệnh đái tháo đường typ 2 Mô hình này mô phỏng các biến chứng mạch máu lớn và nhỏ, hạ đường huyết, tác dụng phụ từ điều trị và tỷ lệ tử vong Các biến chứng được tính toán dựa trên các hàm và phương trình từ nghiên cứu UKPDS.
Đánh giá chi phí-hiệu quả của các phác đồ điều trị ĐTĐ típ 2
1.4.1 Vai trò của việc lựa chọn thuốc chi phí-hiệu quả
Các phương pháp điều trị mới cho bệnh tiểu đường ngày càng đa dạng, hiệu quả và có chi phí cao, cùng với các biến chứng phức tạp, đã khiến bệnh này trở thành một trong những gánh nặng tài chính lớn tại nhiều quốc gia, bao gồm cả Việt Nam.
Người mắc bệnh tiểu đường (ĐTĐ) luôn đối mặt với nguy cơ biến chứng cấp tính và mạn tính, bao gồm hạ đường huyết và nhiễm khuẩn, có thể đe dọa tính mạng Chi phí điều trị ĐTĐ phức tạp, bao gồm nhiều yếu tố và gia tăng theo tỷ lệ biến chứng mạn tính, ảnh hưởng tiêu cực đến sức khỏe và kinh tế xã hội của các quốc gia Tác động xã hội của ĐTĐ, bao gồm tử vong và biến chứng, có ảnh hưởng lớn đến năng suất lao động cũng như chi phí tài chính và xã hội.
Các nhà sáng chế không ngừng phát triển thuốc mới, hiệu quả và ít tác dụng phụ hơn để giảm gánh nặng bệnh tật cho bệnh nhân và xã hội Một ví dụ điển hình là thuốc ức chế kênh đồng vận chuyển natri-glucose (SGLT-2) Các nghiên cứu lâm sàng lớn, như CVD-REAL, cho thấy thuốc này có khả năng giảm 44% tỷ lệ tử vong do tim mạch và suy tim so với các thuốc trị đái tháo đường khác Hơn nữa, các chất ức chế SGLT-2 cũng giúp giảm tỷ lệ tử vong do mọi nguyên nhân.
Các thuốc ức chế SGLT-2 đã được chứng minh hiệu quả trong điều trị bệnh nhân đái tháo đường týp 2 không kiểm soát đường huyết bằng metformin, theo khuyến cáo của hướng dẫn điều trị quốc tế và ADA Mặc dù có tiềm năng lâm sàng cao, nhưng đánh giá kinh tế về các thuốc này vẫn gây tranh cãi, đặc biệt là so với chi phí của các loại thuốc generic hiện có Nhiều nghiên cứu chi phí-hiệu quả đã được thực hiện trên toàn cầu để xem xét liệu lợi ích từ thuốc ức chế SGLT-2 có xứng đáng với chi phí cao hơn hay không.
Hình 1.3 Phác đồ điều trị ĐTĐ típ 2 [4]
Trên thực tế, đối với bệnh nhân vẫn đáp ứng tốt với phác đồ điều trị đơn, các thuốc kinh điển như metformin và sulfonylure vẫn cho thấy hiệu quả về chi phí.
Nghiên cứu của Unchalee Permsuwan và cộng sự năm 2016 tại Thái Lan cho thấy metformin là lựa chọn điều trị hiệu quả hơn cho bệnh nhân ĐTĐ típ 2 trên 65 tuổi so với các thuốc DPP-4i như sitagliptin, saxagliptin và vildagliptin Kết quả chỉ ra rằng metformin không chỉ có chi phí thấp hơn mà còn mang lại hiệu quả cao hơn trong phác đồ đơn trị liệu.
Tương tự với trường hợp của metformin, các thuốc ức chế DPP-4 không phải là lựa chọn chi phí - hiệu quả so với nhóm sulfonylure
Nghiên cứu tại Thái Lan cho thấy mặc dù sitagliptin có thể nâng cao chất lượng cuộc sống, nhưng chi phí điều trị lại rất cao, với ICER dao động đáng kể.
$83.347 - $110.212/QALY, vượt ngưỡng của một quốc gia châu Á như Thái Lan, thậm chí đây cũng là con số lớn với nhiều nước phát triển
Khi bệnh nhân cần sử dụng thuốc phối hợp thứ hai, việc lựa chọn trở nên phức tạp do sự khác biệt về chi phí và hiệu quả giữa các ứng viên Đây chính là vấn đề trọng tâm được nghiên cứu trong luận án.
1.4.2 Nghiên cứu so sánh các phác đồ phối hợp hai thuốc
1.4.2.1 Chi phí – hiệu quả của phác đồ metformin phối hợp sulfonylure so với metformin phối hợp với DPP-4i
Trong phác đồ điều trị kết hợp với metformin, ICER của sitagliptin so với sulfonylure dao động từ $8.689/QALY đến $186.461/QALY Tại các quốc gia châu Âu, sitagliptin được coi là lựa chọn chi phí - hiệu quả hơn sulfonylure Tuy nhiên, tại Mỹ, ICER của sitagliptin vượt xa ngưỡng chi trả, với mức cao nhất được ghi nhận.
Nghiên cứu của Schwarz và cộng sự vào năm 2008 tại Áo đã phân tích dữ liệu từ 6 quốc gia châu Âu, bao gồm Áo, Phần Lan, Bồ Đào Nha, Scotland, Tây Ban Nha và Thụy Điển, với chi phí 186.461 USD/QALY Tương tự, nghiên cứu của Chen và cộng sự ở Bỉ cũng cung cấp những thông tin quan trọng về chi phí và hiệu quả trong lĩnh vực y tế.
Năm 2014, một nghiên cứu đã so sánh nhóm sulfonylure với các phương pháp điều trị khác, ước tính chi phí y tế trực tiếp bao gồm chi phí thuốc, biến chứng liên quan và tác dụng phụ.
Nghiên cứu của Sinha và cộng sự năm 2010 tại Mỹ đã so sánh glyburide, chỉ tính toán chi phí thuốc và chi phí biến chứng mà không xem xét chi phí do tác dụng phụ hay thuốc hỗ trợ Đồng thời, các nghiên cứu khác đã áp dụng mô hình JADE để mô phỏng các biến cố trong nghiên cứu dài hạn về biến chứng của bệnh ĐTĐ, dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm UKPDS.
[129] áp dụng mô hình được phát triển bởi Trung tâm CDC Diabetes [44]
Bảng 1.2 Tóm tắt kết quả các nghiên cứu so sánh DPP-4i với nhóm sulfonylure trong phác đồ phối hợp với metformin
Nghiên cứu Đối tượng so sánh
[125] Sitagliptin 6 nước châu Âu* 8.689 - 31.355 Đạt
[69] Saxagliptin Trung Quốc Vượt trội Đạt
*(Áo, Phần Lan, Bồ Đào Nha, Scotland, Tây Ban Nha, Thụy Điển
Phân tích độ nhạy về chi phí và thoả dụng của biến chứng cũng như biến cố hạ đường huyết trong nghiên cứu [125] không ảnh hưởng đến kết quả và kết luận của nghiên cứu Tuy nhiên, trong một nghiên cứu tại Bỉ, nếu loại bỏ hiệu quả giảm tỷ lệ nhồi máu cơ tim, chỉ số ICER có thể tăng lên đáng kể.
$31.596/QALY - vượt ngưỡng sẵn sàng chi trả [49]
Nghiờn cứu của Granstrửm và cộng sự ở Thụy Điển năm 2011 ủng hộ cho saxagliptin, hiệu quả đạt được của saxagliptin chủ yếu do giảm tỷ lệ hạ
Nồng độ đường huyết và tăng cân có mối liên hệ mật thiết, trong khi sự khác biệt về biến chứng liên quan đến bệnh tiểu đường (ĐTĐ) là rất nhỏ Chi phí điều trị hàng năm cho saxagliptin cao gấp 5 lần so với glipizide Phân tích độ nhạy cho thấy chỉ số chi phí-hiệu quả (ICER) luôn nằm dưới ngưỡng sẵn sàng chi trả tại Thụy Điển.
Nghiên cứu của Wilma Erhardt và cộng sự năm 2012 tại Đức so sánh saxagliptin với glipizide kết hợp metformin, cho thấy saxagliptin liên quan đến việc giảm biến cố hạ đường huyết, từ đó tăng 0,12 QALY Phân tích độ nhạy chỉ ra rằng saxagliptin mang lại lợi ích vượt trội so với sulfonylure trong bối cảnh điều trị tại Đức.
Chiến lược quốc gia phòng chống bệnh không lây nhiễm, giai đoạn 2015-2025 27
Để bảo vệ và nâng cao sức khỏe nhân dân, vào năm 2015, Thủ tướng Chính phủ đã phê duyệt Chiến lược Quốc gia nhằm phòng chống các bệnh ung thư, tim mạch, đái tháo đường và bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính.
Hội nghị Trung ương 6, khóa XII đã thông qua Nghị quyết số 20-NQ/TW nhằm tăng cường công tác bảo vệ và nâng cao sức khỏe nhân dân trong giai đoạn 2015 – 2025 Mục tiêu đề ra là đến năm 2025, hơn 90% dân số sẽ được quản lý sức khỏe, và 95% trạm y tế xã, phường, thị trấn sẽ thực hiện dự phòng, quản lý và điều trị các bệnh không lây nhiễm Đến năm 2030, mục tiêu này sẽ được nâng lên với hơn 95% dân số được quản lý sức khỏe và 100% trạm y tế thực hiện các biện pháp tương tự.
Vào ngày 20/4/2018, Bộ Y tế đã ban hành Kế hoạch tăng cường điều trị và quản lý tăng huyết áp, đái tháo đường theo nguyên lý y học gia đình tại các trạm y tế xã, phường, thị trấn trong giai đoạn 2018 - 2020 Mục tiêu của kế hoạch là đến năm 2020, ít nhất 40% người trưởng thành từ 40 tuổi trở lên sẽ được đo huyết áp và đánh giá nguy cơ đái tháo đường.
Để đạt được các mục tiêu trong công tác phòng chống bệnh không lây nhiễm, ngành y tế đã đề ra những giải pháp quan trọng nhằm nâng cao hiệu quả tại tuyến y tế cơ sở Một trong những giải pháp trọng tâm là củng cố hệ thống giám sát và phòng chống bệnh không lây nhiễm Ngành y tế sẽ triển khai các hoạt động dự phòng, phát hiện và quản lý điều trị bệnh tăng huyết áp, đái tháo đường và các bệnh không lây nhiễm khác trong cộng đồng, đặc biệt tại các trạm y tế xã, nhằm tăng tỷ lệ phát hiện sớm và giảm khoảng trống trong điều trị Đồng thời, cần đảm bảo cơ chế tài chính và chi trả bảo hiểm y tế cho các dịch vụ phòng chống bệnh không lây nhiễm tại tuyến y tế cơ sở.
Củng cố hệ thống cơ sở khám bệnh và chữa bệnh nhằm cung cấp dịch vụ toàn diện, chuyên sâu cho chẩn đoán và điều trị bệnh không lây nhiễm Đồng thời, hỗ trợ chuyên môn cho tuyến dưới để đảm bảo phát hiện bệnh sớm, điều trị hiệu quả và quản lý bệnh nhân liên tục Các cơ sở y tế dự phòng và khám chữa bệnh, cả công lập và ngoài công lập, từ Trung ương đến cấp xã, sẽ tổ chức các hoạt động dự phòng và phát hiện bệnh.
Chẩn đoán và điều trị sớm các bệnh như ung thư, tim mạch, đái tháo đường, bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính và hen phế quản là rất quan trọng Quản lý các bệnh này cần phải tuân thủ chức năng và nhiệm vụ theo quy định để đảm bảo hiệu quả trong chăm sóc sức khỏe.
Các hướng dẫn chuyên môn trong quản lý và điều trị bệnh đái tháo đường 29
Bộ Y tế đã sớm chú trọng đến việc chuẩn hóa quản lý và điều trị đái tháo đường cũng như các bệnh mạn tính khác, với các hướng dẫn thường xuyên được cập nhật dựa trên bằng chứng và xu hướng tiến bộ toàn cầu Quyết định 3879/QĐ-BYT ban hành năm 2014 về tài liệu "Hướng dẫn chẩn đoán và điều trị bệnh nội tiết - chuyển hóa" đã thiết lập các tiêu chuẩn điều trị Đến năm 2017, Quyết định 3319/QĐ-BYT được ban hành nhằm cập nhật các khuyến cáo từ Hiệp hội Đái tháo đường Hoa Kỳ (ADA).
Hướng dẫn chẩn đoán và điều trị đái tháo đường típ 2 đã cập nhật nhiều nguyên tắc điều trị tiến bộ, giúp nâng cao hiệu quả chăm sóc bệnh nhân Quyết định 3798/QĐ-BYT năm 2017 về quy trình chuyên môn khám, chữa bệnh đái tháo đường típ 2 cũng đã được ban hành, nhằm đảm bảo chất lượng dịch vụ y tế Gần đây, Bộ trưởng Bộ Y tế đã có những chỉ đạo mới để cải thiện quy trình điều trị và quản lý bệnh nhân ĐTĐ típ 2.
Y tế tiếp tục ký Quyết định 5481/QĐ-BYT năm 2020 về tài liệu chuyên môn
Hướng dẫn chẩn đoán và điều trị đái tháo đường típ 2 là tài liệu quan trọng giúp các bác sĩ thực hiện chẩn đoán và điều trị an toàn, hiệu quả cho bệnh nhân.
Để đối phó với sự gia tăng của các bệnh không lây nhiễm và những thiếu sót trong quản lý cũng như điều trị, Bộ Y tế đã ban hành Quyết định số 2559/QĐ-BYT.
Vào ngày 20 tháng 4 năm 2018, Bộ Y tế đã ban hành Kế hoạch tăng cường thực hiện điều trị và quản lý tăng huyết áp cũng như đái tháo đường theo nguyên lý y học gia đình tại các trạm y tế xã, phường, thị trấn trong giai đoạn 2018-2020 Hiện tại, Bộ Y tế đang xây dựng dự thảo Hướng dẫn chẩn đoán, điều trị và quản lý đái tháo đường tại các trạm y tế xã.
Hệ thống Bảo hiểm y tế của Việt Nam
Luật BHYT sửa đổi 2014 quy định rằng bảo hiểm y tế (BHYT) là hình thức bảo hiểm bắt buộc nhằm chăm sóc sức khỏe cho các đối tượng theo luật, do Nhà nước tổ chức và không vì mục đích lợi nhuận Sau gần 6 năm thực hiện, BHXH Việt Nam đã ghi nhận nhiều kết quả nổi bật trong việc tổ chức thực hiện chính sách BHYT.
Tỷ lệ bao phủ BHYT toàn dân đã đạt gần 90% dân số; đối tượng tham gia BHYT tăng nhanh qua các năm, bình quân mỗi năm tăng 48%, từ năm 2015-
Đến hết năm 2019, số người tham gia bảo hiểm y tế (BHYT) đã tăng hơn 15 triệu, đạt 85,636 triệu người, với sự tập trung vào các nhóm yếu thế Tỷ lệ người lao động tham gia BHYT vượt 90%, trong khi nhóm hưu trí, mất sức lao động và bảo trợ xã hội đạt 100% (khoảng 3,1 triệu người) Các nhóm được ngân sách nhà nước hỗ trợ như hộ cận nghèo, học sinh, sinh viên cũng đạt gần 100%, bên cạnh hơn 17,5 triệu người tham gia theo hình thức hộ gia đình.
Cơ hội tiếp cận dịch vụ khám chữa bệnh (KCB) bảo hiểm y tế (BHYT) ngày càng được mở rộng, dẫn đến sự gia tăng mạnh mẽ về số lượt KCB được quỹ BHYT thanh toán Cụ thể, số lượt KCB BHYT đã tăng từ 92,1 triệu lượt vào năm 2009 lên gần 186 triệu lượt vào năm 2019, gần gấp đôi trong một thập kỷ Đồng thời, chi phí khám bệnh và chữa bệnh từ quỹ BHYT cũng không ngừng gia tăng, từ 15,5 nghìn tỷ đồng năm 2009 lên mức cao hơn trong những năm sau đó.
100 nghìn tỷ đồng của năm 2019 [159]
1.5.4 Quy định về tỉ lệ, điều kiện thanh toán cho các thuốc điều trị đái tháo đường của người tham gia bảo hiểm y tế
Trong những năm qua, nhằm khống chế tốc độ gia tăng và giảm thiểu tàn tật cũng như tử vong sớm do đái tháo đường, các thuốc điều trị bệnh này đã được cập nhật và mở rộng trong danh mục chi trả bảo hiểm y tế Thông tư số 31/2011/TT-BYT, ban hành ngày 11 tháng 7 năm 2011, của Bộ trưởng Bộ Y tế đã góp phần quan trọng vào việc bảo vệ và nâng cao sức khỏe của nhân dân.
Danh mục thuốc chủ yếu được quỹ bảo hiểm y tế thanh toán tại các cơ sở khám bệnh, chữa bệnh hiện bao gồm 11 hoạt chất trong nhóm Insulin và thuốc hạ đường huyết Metformin và một số thuốc sulfonylure được sử dụng tại tuyến xã, trong khi ức chế enzyme α-glucosidase, pioglitazon, glimepirid, glipizid và một số loại insulin được chỉ định cho bệnh viện hạng III Insulin tác dụng kéo dài hoặc tác dụng ngắn cùng repaglinid chỉ được sử dụng ở bệnh viện hạng II trở lên Đến năm 2014, danh mục này đã được cập nhật với các đánh giá về hiệu quả và an toàn của thuốc, trong đó ba hoạt chất thuộc nhóm DPP-4i được thêm vào danh mục chi trả cho bệnh viện hạng II trở lên, trong khi pioglitazon bị loại do vấn đề an toàn Tất cả các nhóm insulin hiện đã được mở rộng đến bệnh viện hạng III.
Từ năm 2019, thuốc điều trị Đái tháo đường (ĐTĐ) đã được bảo hiểm y tế chi trả tại các tuyến Trước đó, vào năm 2018, việc bổ sung thuốc vào Danh mục thanh toán đã chú trọng đến khía cạnh kinh tế dược Các tổng quan bằng chứng về chi phí - hiệu quả và đánh giá tác động ngân sách được yêu cầu thực hiện để đánh giá mối tương quan giữa giá trị và tác dụng của các thuốc mới.
Quỹ bảo hiểm y tế đã mở rộng danh sách chi trả cho nhóm insulin và thuốc hạ đường huyết, bao gồm 14 hoạt chất và 6 loại insulin khác nhau Điều này cũng bao gồm các nhóm thuốc mới như SGLT-2 và GLP-1, nhằm đáp ứng nhu cầu điều trị của bệnh nhân.
Các nghiên cứu chi phí-hiệu quả về thuốc tại Việt Nam còn hạn chế, gây khó khăn trong việc bổ sung, mở rộng hay thu hẹp phạm vi sử dụng thuốc và quyết định tỉ lệ chi trả Với xu hướng ngày càng tăng cường sử dụng bằng chứng kinh tế trong quyết định chi trả thuốc, việc tiến hành nghiên cứu chi phí-hiệu quả cho các thuốc điều trị đái tháo đường là cần thiết để hỗ trợ các nhà chính sách y tế trong việc lựa chọn can thiệp y tế và thuốc phù hợp.
Tính cấp thiết và ý nghĩa của đề tài
Đến cuối năm 2017, Việt Nam có 81,2 triệu người tham gia bảo hiểm y tế, đạt tỷ lệ 86,9% dân số, nhưng quỹ bảo hiểm y tế bội chi 8.648 tỷ đồng Để quản lý quỹ BHYT hiệu quả, Bộ Y tế đã ban hành quyết định số 1629/QĐ-BYT thành lập tiểu ban Kinh tế dược nhằm tư vấn xây dựng thông tư về danh mục và tỷ lệ thanh toán thuốc tân dược cho người tham gia BHYT Bộ Y tế cũng yêu cầu các thuốc đăng ký BHYT chuẩn bị hồ sơ kinh tế dược, phản ánh nhu cầu cấp thiết về thông tin kinh tế y tế tại Việt Nam Đái tháo đường típ 2 đang trở thành gánh nặng kinh tế lớn do số lượng bệnh nhân ngày càng tăng.
Bệnh đái tháo đường típ 2 là một bệnh mạn tính yêu cầu thời gian điều trị dài hạn, với chi phí hiện tại và tiềm ẩn trong tương lai Nếu không được kiểm soát tốt, bệnh nhân có thể gặp biến chứng, dẫn đến chi phí điều trị tăng nhanh chóng Do đó, các hướng dẫn lâm sàng đã thay đổi, trong đó metformin được coi là lựa chọn tốt nhất ở bước 1 nhờ hiệu quả tối ưu và chi phí thấp Tuy nhiên, ở bước 2, các hướng dẫn của ADA đã bổ sung các nhóm thuốc mới như SGLT-2, GLP-1 và insulin nền, ngang hàng với các lựa chọn truyền thống như sulfonylure và thuốc chế α-glucosidase.
Câu chuyện chi phí-hiệu quả trong việc đưa các thuốc mới, hiệu quả nhưng đắt đỏ vào danh mục chi trả của quỹ bảo hiểm đang đặt ra thách thức cho các cơ quan quản lý Nghiên cứu kinh tế dược, đặc biệt trong lĩnh vực điều trị đái tháo đường, đang thu hút sự quan tâm của nhiều nhà nghiên cứu trên toàn thế giới Tuy nhiên, do sự khác biệt về điều kiện kinh tế-xã hội và chính sách y tế giữa các quốc gia, việc áp dụng kết quả nghiên cứu từ nước ngoài vào Việt Nam gặp nhiều khó khăn Do đó, việc thực hiện nghiên cứu đánh giá chi phí-hiệu quả tại Việt Nam là cần thiết và mang tính mới mẻ.
Nghiên cứu “Phân tích chi phí-hiệu quả của một số phác đồ điều trị đái tháo đường típ 2 tại Việt Nam” tập trung vào việc đánh giá các phác đồ điều trị bằng thuốc uống trong giai đoạn 2, bao gồm sự kết hợp giữa metformin với sulfonylure, metformin với chất ức chế enzym DPP-4, và metformin với chất ức chế kênh đồng vận chuyển.
34 natri-glucose, nhằm cung cấp bằng chứng khoa học về chi phí-hiệu quả của thuốc trong bối cảnh Việt Nam
Nghiên cứu này đánh dấu lần đầu tiên một nghiên cứu kinh tế dược toàn diện tại Việt Nam, bao gồm việc xây dựng dữ liệu chi phí y tế trực tiếp từ cơ sở dữ liệu quốc gia, khảo sát và ngoại suy các chi phí ngoài y tế từ người bệnh, cùng với các chi phí gián tiếp của xã hội Phương pháp nghiên cứu kết hợp giữa phân tích dữ liệu và khảo sát thực địa, với dữ liệu mô phỏng được địa phương hóa để phản ánh thực tế tại Việt Nam Đây là một trong số ít nghiên cứu trên thế giới tiếp cận từ cả quan điểm chi trả và quan điểm xã hội.
2 Chương 2 ĐỐI TƯỢNG, NỘI DUNG VÀ PHƯƠNG PHÁP
Đối tượng nghiên cứu
2.1.1 Đối tượng nghiên cứu để xác định chi phí y tế trực tiếp Đối tượng nghiên cứu là các bệnh nhân tham gia điều trị ĐTĐ típ 2 ở các cơ sở y tế thuộc phạm vi quốc gia/ tỉnh/ huyện/ xã được quản lý và ghi nhận trong hệ thống giám định BHYT thuốc BHXH Việt Nam Điều kiện để xác định một người là bệnh nhân ĐTĐ típ 2 là: bệnh nhân được chẩn đoán mắc bệnh hoặc có dùng các thuốc điều trị ĐTĐ típ 2 (bao gồm thuốc đường uống và insulin)
Tiêu chí và quy trình lọc cụ thể như sau:
Chẩn đoán bệnh chính hoặc bệnh mắc kèm bao gồm đái tháo đường và các biến chứng liên quan như hạ đường huyết do thuốc.
• Được ghi nhận có lĩnh insulin trong thời gian nghiên cứu
Theo Thông tư 40/2014/TT-BYT của Bộ trưởng Bộ Y tế, các thuốc điều trị đái tháo đường đường uống được ghi nhận có trong Danh mục thuốc tân dược thuộc phạm vi thanh toán của quỹ bảo hiểm y tế.
• BN dưới 30 tuổi hoặc chỉ dùng insulin mà không dùng thuốc điều trị đái tháo đường đường uống
• Phụ nữ có ghi nhận sử dụng các dịch vụ liên quan đến thai sản trong thời gian nghiên cứu
Hình 2.5- Quy trình xác định bệnh nhân ĐTĐ típ 2 trên cơ sở dữ liệu
2.1.2 Đối tượng nghiên cứu để xác định chi phí ngoài y tế và chi phí gián tiếp và đánh giá CLCS của bệnh nhân ĐTĐ típ 2
Nghiên cứu đã thu thập dữ liệu từ bệnh nhân mắc bệnh tiểu đường típ 2 tại các cơ sở y tế bao gồm bệnh viện Bạch Mai, bệnh viện đa khoa tỉnh Bắc Ninh và bệnh viện đa khoa Từ Sơn.
1/6/2017 - 30/7/2018, để phỏng vấn các chi phí ngoài y tế và chi phí gián tiếp liên quan đến ĐTĐ típ 2
Tiêu chuẩn lựa chọn: bệnh nhân từ 30 tuổi trở lên, được chẩn đoán mắc bệnh đái tháo đường típ 2 và có bảo hiểm y tế
Tiêu chuẩn loại trừ: Các bệnh nhân không đồng ý trả lời phỏng vấn, phụ nữ có thai
Cỡ mẫu để xác định được giá trị chi phí trung bình là 315 bệnh nhân
Nghiên cứu đánh giá chất lượng cuộc sống của bệnh nhân được thực hiện với tiêu chuẩn lựa chọn tương tự như nghiên cứu chi phí, nhưng vào thời điểm khác.
Nghiên cứu mô tả với mục tiêu xác định giá trị trung bình chất lượng cuộc sống của bệnh nhân cỡ mẫu tối thiểu yêu cầu là:
𝑑^2 = 384 N: cỡ mẫu nghiên cứu α: mức ý nghĩa thống kê (α=0,05)
S: độ lệch chuẩn (theo một nghiên cứu đã được tiến hành S= 0,2 [101]) d: ước lượng khoảng sai lệch cho phép (ước lượng là 2%)
Tuy nhiên, với mong muốn thu thập được dữ liệu từ đa dạng bệnh nhân, đề tài đã tiến hành phỏng vấn trên 821 người.
Phương pháp nghiên cứu
Nghiên cứu phân tích chi phí-hiệu quả (CEA) đánh giá chi phí điều trị bệnh đái tháo đường từ góc độ xã hội, đồng thời so sánh với kết quả điều trị được tính theo số năm sống điều chỉnh theo chất lượng cuộc sống (QALY) thông qua phương pháp mô hình hóa.
2.2.1 Thiết kế nghiên cứu Đề tài đã xây dựng một mô hình phân tích quyết định để dự đoán các kết cục về mặt lâm sàng và kinh tế của bệnh nhân đái tháo đường típ 2 không đáp ứng với metformin đơn độc được điều trị bằng phác đồ phối hợp 2 thuốc
Hình 2.6 Sơ đồ thiết kế và các kĩ thuật sử dụng trong nghiên cứu
Trong đó, các phác đồ phối hợp được đánh giá bao gồm: các thuốc thuộc nhóm sulfonylure + metformin; các thuốc thuộc nhóm chất ức chế enzym DPP-
4 + metformin và các thuốc thuộc nhóm chất ức chế kênh đồng vận chuyển natri-glucose SGLT-2 + metformin
Nghiên cứu này bao gồm một nghiên cứu mô tả hồi cứu, hai nghiên cứu cắt ngang dựa trên phỏng vấn có cấu trúc, và một nghiên cứu tổng quan hệ thống Để kết hợp dữ liệu từ các nghiên cứu phỏng vấn với cỡ mẫu nhỏ và dữ liệu từ cơ sở dữ liệu bệnh nhân quốc gia, mô hình tuyến tính tổng quát hóa (Generalized Linear Models) và mô hình hồi quy logistic đã được áp dụng Mô hình tuyến tính tổng quát hóa cũng được sử dụng để xác định các yếu tố ảnh hưởng đến chi phí và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân ĐTĐ, từ đó xác định các biến để ghép cặp so sánh điểm xu hướng Kết quả nghiên cứu đã chỉ ra chênh lệch chi phí và thỏa dụng do các biến chứng của ĐTĐ gây ra.
Các nghiên cứu cung cấp dữ liệu cho mô hình phân tích quyết định (CEA) nhằm dự đoán chi phí-hiệu quả của các phác đồ so sánh, với vai trò của từng nghiên cứu thành phần được thể hiện rõ trong hình 2.6.
Phân tích chi phí-hiệu quả được thực hiện theo tiêu chí PICO như sau:
• P: Về đối tượng bệnh nhân: BN đái tháo đường típ 2 cần sử dụng phối hợp hai thuốc để kiểm soát đường huyết
• I: Các thuốc thuộc nhóm DPP-4i và SGLT-2 đã có mặt tại Việt Nam phối hợp với metformin;
• C: Các thuốc thuộc nhóm sulfonylure phối hợp với metformin
• O: Về tiêu chí đầu ra: chỉ số gia tăng chi phí- hiệu quả ICER của phác đồ can thiệp và phác đồ so sánh
Mô hình phân tích cây quyết định được thiết lập nhằm so sánh kết quả lâm sàng và chi phí dự kiến trọn đời cho bệnh nhân đái tháo đường típ 2 điều trị bằng phác đồ kết hợp hai thuốc Cây quyết định này bao gồm ba nhánh chính.
Bài viết đề cập đến 40 nhánh khác nhau, mỗi nhánh tượng trưng cho một chế độ trị liệu kết hợp có thể áp dụng Ở cuối mỗi nhánh, có một mô hình Markov thể hiện các chiến lược điều trị hiện tại trong thực hành lâm sàng cho bệnh nhân đái tháo đường, khi mà việc kiểm soát đường huyết bằng metformin đơn lẻ không còn hiệu quả.
Hình 2.7 Mô hình ra quyết định
Mô hình M1 thể hiện chiến lược điều trị bệnh nhân bằng metformin kết hợp với sulfonylure, trong khi M2 là sự kết hợp giữa metformin và thuốc ức chế DPP-4 Chiến lược M3 sử dụng metformin cùng với SGLT-2 Mỗi mô hình này phản ánh quá trình tiến triển tiềm năng trong điều trị bệnh của bệnh nhân.
Đến nay, đã có nhiều nghiên cứu lâm sàng ngẫu nhiên, có đối chứng và các phân tích meta quy mô lớn so sánh hiệu quả của ba chiến lược điều trị khác nhau.
Phân tích được thực hiện bằng cách tổng hợp dữ liệu hiệu quả từ các nghiên cứu về các lựa chọn điều trị trong các mô hình Đái tháo đường là bệnh mạn tính kéo dài suốt đời, vì vậy mô hình sẽ mô phỏng tình trạng của bệnh nhân cho đến khi họ qua đời hoặc đến giai đoạn cuối của bệnh.
100 tuổi Do tuổi trung bình của mẫu là 63 tuổi nên mỗi mô hình Markov được
41 chạy trong một khoảng thời gian 38 năm Mô hình phân tích quyết định này được xây dựng bằng TreeAge Pro Suite 2011
Tiến trình phát triển của bệnh lý đái tháo đường típ 2 được mô phỏng bằng mô hình Markov, bao gồm gồm 9 trạng thái Mỗi chu kỳ kéo dài 1 năm
Hình 2.8 Mô hình Markov của nghiên cứu
Trong mô hình này, tất cả bệnh nhân khởi đầu mà không có biến chứng Trong năm đầu tiên, bệnh nhân có thể chuyển sang một trong sáu trạng thái sức khỏe khác nhau: có biến chứng mạch máu nhỏ trên mắt, thận, hoặc thần kinh, có biến chứng mạch máu lớn trên tim mạch hoặc mạch não, tiếp tục không có biến chứng, hoặc tử vong.
Bệnh nhân có thể trải qua tối đa ba trạng thái bệnh mới, bao gồm: có bạch cầu mạch máu nhỏ trên thận và thần kinh, có cả bạch cầu mạch máu nhỏ và bạch cầu mạch máu lớn, và có loét chi Mô hình giả định cho thấy sự phát triển của bệnh nhân có thể đạt đến ba trạng thái bệnh này.
42 biến chứng mạn tính đồng thời trong mô hình Markov Ngoài ra, BN còn có nguy cơ hạ đường huyết xuất hiện trong tất cả các trạng thái bệnh
Cụ thể, các trạng thái được xác định dựa trên ICD-10 của bệnh nhân (phụ lục 8) và được định nghĩa như sau:
Bệnh nhân không có biến chứng thường không gặp phải tác dụng phụ nghiêm trọng lâu dài, tuy nhiên có thể trải qua hạ đường huyết nặng trong thời gian ngắn Theo thời gian, họ có thể đối diện với các biến chứng mạch máu nhỏ hoặc lớn, hoặc thậm chí tử vong vì nhiều nguyên nhân khác nhau.
Biến chứng mắt ở bệnh nhân tiểu đường có thể dẫn đến sự phát triển của mạch máu mới dễ bị rách tại võng mạc, gây ra tình trạng phù hoàng điểm Điều này có thể dẫn đến mất thị lực nghiêm trọng hoặc mù lòa Tình trạng này thường gặp ở những bệnh nhân mắc bệnh võng mạc ĐTĐ tăng sinh hoặc bị phù hoàng điểm.
Biến chứng thần kinh ở bệnh nhân tiểu đường thường biểu hiện qua cảm giác tê, giảm nhận biết cảm giác đau và nhiệt độ, đặc biệt là ở bàn chân Ngoài ra, bệnh nhân có thể cảm thấy châm chích hoặc bỏng rát, với triệu chứng bắt đầu từ bàn chân và lan dần lên ngón tay và bàn tay Khi kết hợp với tổn thương mạch máu, bệnh thần kinh có thể dẫn đến loét chân, từ đó làm tăng nguy cơ phải cắt cụt chi dưới ở giai đoạn sau.
• Biến chứng thận: Bệnh nhân ở trạng thái này bị tổn thương thận Điều này có thể dẫn đến suy thận mạn tính, cuối cùng cần phải lọc máu
Biến chứng tim mạch là tình trạng liên quan đến hẹp hoặc tắc nghẽn mạch máu, bao gồm cả mạch máu não Bệnh nhân có thể gặp phải các vấn đề nghiêm trọng như nhồi máu cơ tim (đau tim), đột quỵ, nhồi máu não, đau thắt ngực hoặc cần tái thông mạch máu.
• Biến cố hạ đường huyết nặng: hạ đường huyết nặng là một biến chứng cấp tính của bệnh ĐTĐ Trong nghiên cứu này định nghĩa: một sự kiện hạ
43 đường huyết nghiêm trọng là biến cố được ghi nhận bằng mã bệnh trong các đợt khám chữa bệnh của bệnh nhân
• Loét chi: Bệnh nhân ở trạng thái này có ghi nhận tổn thương chi, có nhiễm trùng hoặc hoại tử
• Biến chứng mạch máu nhỏ và mạch máu lớn: bệnh nhân bị cả hai loại biến chứng
Phương pháp thu thập số liệu
2.3.1 Thu thập dữ liệu về chi phí y tế trực tiếp Để xác định chi phí y tế trực tiếp, nghiên cứu sử dụng thiết kế hồi cứu trên đối tượng là bệnh nhân đái tháo đường típ 2 trong cơ sở dữ liệu Bảo hiểm y tế của cơ quan Bảo hiểm Xã hội Việt Nam Nghiên cứu được thực hiện và báo cáo theo khuyến nghị của tuyên bố RECORD [35] trên quan điểm tính toán chi phí của bên chi trả bao gồm cả phần được BHYT thanh toán và phần bệnh nhân tự thanh toán
Nghiên cứu được thực hiện dựa trên cơ sở dữ liệu của Bảo hiểm Xã hội Việt Nam, tập trung vào bệnh nhân đã sử dụng dịch vụ khám chữa bệnh bằng Bảo hiểm Y tế (BHYT) trong khoảng thời gian từ ngày 01/01/2017 đến ngày 31/12/2017.
Từ cơ sở dữ liệu VHIS, một bệnh nhân được xác định mắc bệnh ĐTĐ típ
2 nếu họ từ 30 tuổi trở lên và có ít nhất một lần được chẩn đoán mã E11( ICD-
10) hoặc đã được kê đơn với ít nhất một thuốc điều trị ĐTĐ đường uống (OAD) trong hai lần khám riêng biệt
Bài khảo sát bệnh nhân tập trung vào các đặc điểm như tuổi, giới tính, nơi cư trú và loại hình bảo hiểm Ngoài ra, các bệnh mắc kèm như rối loạn lipid máu và tăng huyết áp được xác định thông qua mã ICD-10.
Các biến chứng của bệnh nhân được đánh giá và tính điểm dựa trên Chỉ số mức độ nghiêm trọng của biến chứng bệnh đái tháo đường (Diabetes Complications Severity Index - DSCI), một công cụ được phát triển bởi Young và các cộng sự.
Điểm số DCSI được xác định dựa trên mã ICD-10 và tên bệnh của từng bệnh nhân, với giá trị từ 0 đến 2 cho bảy loại biến chứng, bao gồm bệnh tim mạch, bệnh thận, bệnh võng mạc, bệnh mạch máu ngoại biên, bệnh mạch máu não và bệnh chuyển hóa, trong đó bệnh thần kinh không được tính giá trị 2 Tổng điểm DCSI dao động từ 0 đến 13, và số lượng biến chứng DCSI là tổng số biến chứng trong bảy loại này, nằm trong khoảng từ 0 đến 7 Nghiên cứu không tính kết quả xét nghiệm vào việc xây dựng điểm DCSI.
Các biến số kết quả bao gồm chi phí y tế trực tiếp trung bình hàng năm, trong đó bao gồm chi phí nằm viện, chăm sóc ngoại trú, cấp cứu, và thuốc điều trị đái tháo đường Chi phí nằm viện tổng hợp tất cả các khoản chi trong quá trình nhập viện như chăm sóc y tế, điều dưỡng, điều tra, phẫu thuật và các thủ tục, không tính thuốc Thuốc trị đái tháo đường chủ yếu là liệu pháp insulin và thuốc hạ glucose đường uống.
2.3.2 Thu thập dữ liệu chi phí ngoài y tế và chi phí gián tiếp
Bộ dữ liệu VHIS cung cấp thông tin về chi phí y tế trực tiếp, nhưng không bao gồm chi phí ngoài y tế và chi phí gián tiếp Điều này hạn chế khả năng dự đoán chi phí tổng thể một cách chính xác.
Chúng tôi đã thực hiện một khảo sát cắt ngang để ước tính chi phí trực tiếp ngoài y tế và mức giảm năng suất lao động của bệnh nhân trong cơ sở dữ liệu VHIS Hai bộ dữ liệu, bao gồm khảo sát và cơ sở dữ liệu, được kết hợp dựa trên các biến như tuổi, giới tính, tăng huyết áp, rối loạn lipid máu, các biến chứng liên quan đến bệnh đái tháo đường, thời gian lưu trú và số lần khám ngoại trú Kết quả cho phép chúng tôi xác định những người tương tự trong hai nguồn dữ liệu này và áp dụng các mô hình hồi quy để ước tính chi phí một cách chính xác.
Trong cuộc khảo sát, các câu hỏi liên quan đến chi phí trực tiếp ngoài y tế bao gồm chi phí đi lại, bữa ăn cho bệnh nhân và người chăm sóc, thực phẩm chức năng, thuốc thảo dược, và lãi suất từ các khoản vay để thanh toán chi phí y tế Để đánh giá giảm năng suất lao động và tác động của các vấn đề sức khỏe trong công việc, Bộ câu hỏi đánh giá mức độ hạn chế trong công việc dạng ngắn (WLQ) đã được sử dụng WLQ đã được dịch và xác thực bằng tiếng Việt theo Hướng dẫn kiểm chứng ngôn ngữ của đánh giá kết quả lâm sàng (COA) do Mapi Research Trust cung cấp.
2.3.3 Thu thập dữ liệu chất lượng cuộc sống
Nghiên cứu mô tả cắt ngang nhằm đánh giá chất lượng cuộc sống của bệnh nhân tiểu đường típ 2 tại một số cơ sở y tế ở Bắc Ninh đã được tiến hành Nghiên cứu tuân thủ Hướng dẫn STROBE về Tăng cường và Báo cáo Nghiên cứu Quan sát trong Dịch tễ học, thực hiện từ ngày 1/10/2017.
Các điều dưỡng sẽ giới thiệu bệnh nhân ngoại trú đủ điều kiện hoặc bệnh nhân nội trú mới nhập viện cho các nghiên cứu viên để mời tham gia nghiên cứu Những người tham gia đủ điều kiện sẽ được giải thích rõ ràng về các mục tiêu nghiên cứu và phải đồng ý bằng văn bản Thông tin thu thập sẽ bao gồm dữ liệu nhân khẩu học và tình trạng bệnh, đặc biệt là các biến chứng liên quan đến bệnh đái tháo đường và các bệnh mắc kèm.
Dữ liệu về 51 bệnh nhân được thu thập từ hồ sơ y tế, trong khi thông tin về chất lượng cuộc sống được lấy từ các cuộc phỏng vấn với người trả lời thông qua bảng câu hỏi có cấu trúc.
Phương pháp thu thập số liệu:
Thu thập dữ liệu về chất lượng cuộc sống của bệnh nhân được thực hiện thông qua phỏng vấn, sử dụng bộ câu hỏi EQ-5D và thang trực quan EQ-VAS (Phụ lục 2).
2.3.4 Thu thập dữ liệu về xác suất dịch chuyển
Lựa chọn nghiên cứu sử dụng 3 nhóm từ khóa:
Sulfonylurea compounds, including derivatives such as gliclazide, glimepiride, glipizide, glibenclamide, and glyburide, are commonly used in diabetes management Additionally, metformin, exenatide, and liraglutide, which are associated with Glucagon-Like Peptide 1 (GLP-1), play significant roles in controlling blood sugar levels These medications are essential for patients seeking effective treatment options for diabetes.
Dipeptidyl peptidase IV (DPP-IV) inhibitors, including vildagliptin, sitagliptin, saxagliptin, and linagliptin, are key medications in managing type 2 diabetes Additionally, sodium-glucose cotransporter (SGLT) inhibitors such as dapagliflozin, empagliflozin, and canagliflozin play a crucial role in glucose regulation and weight management These classes of drugs work by enhancing insulin secretion and reducing blood sugar levels, making them essential for effective diabetes treatment.
Xử lý và phân tích số liệu
2.4.1 Chi phí y tế trực tiếp
Dữ liệu được phân tích bằng phần mềm SPSS 20.0, trong đó các biến phân loại được mô tả qua tỷ lệ phần trăm Các biến định lượng được tính toán với các chỉ số như giá trị trung bình, độ lệch chuẩn (SD), trung vị, giá trị tối đa, tối thiểu và khoảng tứ phân vị Đối với các biến đáp ứng yêu cầu kiểm định tham số, T-test và ANOVA được sử dụng để so sánh trung bình giữa các nhóm.
Phân tích sử dụng kiểm định Mann-Whitney và Kruskal-Wallis giúp so sánh giá trị trung bình giữa các nhóm khi không thể áp dụng kiểm định tham số Kết quả với giá trị P < 0,05 cho thấy sự khác biệt có ý nghĩa thống kê.
2.4.2 Chi phí trực tiếp ngoài y tế
Chúng tôi đã sử dụng hồi quy logistic để dự đoán phân loại và xác định các nhóm phân vị Tiếp theo, một mô hình đã được xây dựng nhằm tìm ra hệ số của các hiệp phương sai có khả năng dự đoán chi phí Các mô hình này sau đó được áp dụng cho bệnh nhân trong cơ sở dữ liệu để tính toán chi phí một cách chính xác.
Một mô hình hồi quy tuyến tính tổng quát đã được phát triển để dự đoán chi phí ngoài y tế trực tiếp, điều chỉnh theo các yếu tố như tuổi, giới tính, tỉnh cư trú và sự hiện diện của bệnh đồng mắc, bao gồm tăng huyết áp và rối loạn lipid máu Các tham số ước tính từ mô hình này được áp dụng cho bộ dữ liệu, giúp ước tính chi phí trực tiếp ngoài y tế cho từng bệnh nhân ĐTĐ típ 2 trong cơ sở dữ liệu của BHXH.
Các chi phí được quy đổi về giá trị VNĐ năm 2017, sử dụng tỉ lệ chiết khấu 3%
Cách tiếp cận vốn con người được áp dụng để tính toán chi phí gián tiếp, bao gồm chi phí nghỉ làm, giảm năng suất lao động và tử vong sớm Chi phí nghỉ làm và giảm năng suất lao động được ước tính cho dân số trong độ tuổi lao động, cụ thể là từ 30 đến 60 tuổi đối với nam và từ 30 đến 55 tuổi đối với nữ.
Chi phí do nghỉ làm được tính bằng tổng thời gian nằm viện nội trú và số lần khám ngoại trú nhân với 0,5 ngày, dữ liệu này được lấy từ BHXH Việt Nam Điểm số WLQ từ bộ dữ liệu khảo sát đã được sử dụng để dự đoán điểm số WLQ cho dân số trong VHIS.
Bài viết mô tả quá trình kết hợp dữ liệu từ 55 và bộ dữ liệu VHIS để xây dựng mô hình hồi quy logistic nhằm dự đoán xác suất xảy ra của từng cá nhân dựa trên các yếu tố như tuổi, giới tính, tăng huyết áp, rối loạn lipid máu, biến chứng bệnh đái tháo đường, thời gian nằm viện và số lần khám ngoại trú Sau đó, dữ liệu được phân chia thành các phân vị dựa trên xác suất dự đoán, trong đó mỗi phân vị lại xây dựng một mô hình logistic khác để dự đoán điểm số WLQ, sử dụng các biến số tương tự Cuối cùng, chi phí do giảm năng suất lao động được tính toán bằng cách ngoại suy ước tính giảm năng suất trong 2 tuần thành một năm, dựa trên số ngày làm việc trung bình và mức lương hàng ngày từ dữ liệu năm 2017 của Tổng cục Thống kê Việt Nam.
Tỷ lệ tử vong sớm được ước tính cho năm 2017 từ Viện Đo lường và Đánh giá Sức khỏe (IHME) và IDF, và được áp dụng theo công thức cụ thể.
Số ca tử vong do ĐTĐ típ 2 = Số ca tử vong của IDF x 𝐒ố 𝐜𝐚 𝐭ử 𝐯𝐨𝐧𝐠 𝐜ủ𝐚 𝐭ừ𝐧𝐠 𝐧𝐡ó𝐦 𝐭𝐡𝐞𝐨 𝐈𝐇𝐌𝐄
Chi phí do tỷ lệ tử vong được tính dựa trên giá trị thu nhập trọn đời trong tương lai Tỷ lệ chiết khấu 3% đã được sử dụng
2.4.4 Trọng số chất lượng cuộc sống
Mỗi trạng thái sức khỏe có thể được chuyển đổi thành mức thỏa dụng, với giá trị dao động từ -0,594 đến 1, trong đó 1 biểu thị cho trạng thái sức khỏe hoàn hảo và 0 tương ứng với cái chết Hiện tại, có 27 bộ giá trị quy đổi cho thang điểm EQ5D từ các quốc gia như Tây Ban Nha, Thụy Điển, Anh, Đức, châu Âu và Nhật Bản Nhóm nghiên cứu đã lựa chọn quy đổi giá trị chất lượng cuộc sống theo tiêu chuẩn của Thái Lan.
56 khu vực châu Á, có điều kiện địa lý khá tương đồng với Việt Nam, và bộ quy đổi theo thang điểm của Thái Lan [140]
Giá trị thỏa dụng được tính theo công thức:
Hằng số 0,202 được sử dụng khi bất kỳ giá trị nào trong ba câu hỏi được đánh điểm khác 1 Tính vận động (mo) được xác định là mo = 1 khi điểm đánh giá CLCS là 2 điểm và mo = 2 khi điểm đánh giá CLCS là 3 điểm Các yếu tố khác như khả năng tự chăm sóc (sc), hoạt động thường ngày (ua), mức độ đau đớn (pd) và sự lo lắng buồn chán (ad) cũng được tính điểm tương tự như mo Mức độ vận động (m2) là 1 khi điểm đánh giá CLCS ở khía cạnh vận động đạt 3 điểm, trong khi p2 và a2 đánh giá tương tự với p2 là mức độ đau đớn và a2 là sự lo lắng N3 được xác định là 1 khi xuất hiện bất kỳ khía cạnh nào được đánh giá 3 điểm, còn lại sẽ bằng 0.
2.4.5 Mô hình so sánh điểm xu hướng
Nghiên cứu xác định mức độ ảnh hưởng của các loại biến chứng tới chất lượng cuộc sống và chi phí bệnh tật thông qua mô hình so sánh điểm xu hướng (Propensity score matching method) Đầu tiên, mô hình probit được áp dụng để ước lượng điểm chất lượng cuộc sống hoặc chi phí, từ đó tính toán điểm xu hướng Các biến đưa vào mô hình probit đã được xác định có mối tương quan với chất lượng cuộc sống hoặc chi phí của bệnh nhân Điểm xu hướng phản ánh đặc điểm của bệnh nhân, cho phép so sánh ghép cặp giữa nhóm bệnh nhân có biến chứng và không có biến chứng.
Dựa vào điểm xu hướng ước lượng, cần xem xét và loại bỏ các quan sát có điểm xu hướng quá cao hoặc quá thấp, vì những quan sát này có đặc điểm khác biệt so với các quan sát khác, làm khó khăn trong việc xác định bệnh nhân có đặc điểm tương đồng.
Bước cuối cùng là hình thành mẫu so khớp điểm xu hướng để tính toán tác động của biến chứng
2.4.6 Phân tích chi phí-hiệu quả của một số phác đồ điều trị ĐTĐ típ 2
Dữ liệu về chi phí và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân được đưa vào mô hình Markov để phân tích chi phí-hiệu quả
Phương pháp phân tích chi phí-hiệu quả (CEA)
Phương pháp phân tích chi phí-hiệu quả (CEA) là công cụ quan trọng cho các nhà hoạch định chính sách khi xem xét nhiều lựa chọn khác nhau CEA bao gồm hai thành phần chính: chi phí và hiệu quả Chi phí của các giải pháp được tính bằng đơn vị tiền tệ, trong khi hiệu quả đầu ra thường được đo lường thông qua số năm sống điều chỉnh theo chất lượng cuộc sống (QALY).
(trong đó C : chi phí sử dụng thuốc E : Hiệu quả điều trị của thuốc)
Sau đó, lập đồ thị ICER của thuốc mới so với thuốc điều trị chuẩn:
Trong thực tế, đường ICER thường nằm ở góc phần tư thứ nhất, hiệu quả điều trị tăng thường đi kèm với sự tăng chi phí
2.4.7 Phân tích tính không chắc chắn
Phân tích độ nhạy xác định là rất quan trọng trong việc đánh giá ảnh hưởng của các thông số đầu vào đến kết quả, đồng thời giúp chỉ ra các yếu tố thúc đẩy chi phí-hiệu quả Các phân tích này được thực hiện một chiều trong khoảng tin cậy của mỗi giá trị cơ sở cho tất cả các biến chi phí, xác suất chuyển tiếp và trọng số chất lượng cuộc sống ICER được trình bày cho từng nhánh với các giá trị thông số tối thiểu và tối đa đã được kiểm tra.
Phạm vi ước tính chi phí-hiệu quả tương ứng được trình bày qua biểu đồ Tornado
Trong phân tích độ nhạy xác suất, các tham số được điều chỉnh đồng thời trong một khoảng hợp lý xung quanh giá trị trung bình Phân tích này giúp định lượng tác động của sự không chắc chắn trong các đầu vào chính của mô hình đến chi phí hiệu quả dự đoán.
Chi phí của bệnh đái tháo đường típ 2 và các biến chứng liên quan
3.1.1 Mô tả đặc điểm bệnh nhân
3.1.1.1 Đặc điểm nhân khẩu học của bệnh nhân đái tháo đường típ 2
Theo nghiên cứu, có 1.395.204 người được chẩn đoán mắc bệnh tiểu đường (ĐTĐ), trong đó 58,9% là nữ và độ tuổi trung bình là 63,0 (sd,1) Nhóm bệnh nhân từ 60-69 tuổi chiếm 35,9%, tiếp theo là nhóm từ 50-59 tuổi, trong khi bệnh nhân dưới 40 tuổi chỉ chiếm 1,9%.
Bảng 3.6 Đặc điểm nhân khẩu học của bệnh nhân ĐTĐ típ 2
Trong một nghiên cứu, 80,4% bệnh nhân mắc bệnh đái tháo đường có kèm theo tăng huyết áp, rối loạn lipid máu hoặc cả hai bệnh mạn tính này Đáng chú ý, 54,1% trong số họ đã gặp phải các biến chứng liên quan đến bệnh đái tháo đường Tỉ lệ bệnh nhân mắc các biến chứng mạch máu lớn, bao gồm các vấn đề về tim mạch và mạch máu não, cao hơn đáng kể so với các biến chứng mạch máu nhỏ như ở mắt, thận và thần kinh, với tỷ lệ lần lượt là 26,4% và 13,6%.
3.1.2 Chi phí y tế trực tiếp của bệnh nhân đái tháo đường típ 2
3.1.2.1 Chi phí y tế trực tiếp trung bình năm của bệnh nhân ĐTĐ típ 2
Chi phí trung bình hàng năm cho bệnh nhân tiểu đường típ 2 đạt 7.248.895 đồng, trong đó bệnh nhân có biến chứng phải chi trả gần gấp đôi so với người không có biến chứng (9.257.248 đồng so với 4.782.526 đồng) Ngoài ra, chi phí điều trị cũng tăng theo độ tuổi, và nam giới thường có chi phí trung bình cao hơn nữ giới.
Bảng 3.7 Chi phí y tế trực tiếp trung bình năm của bệnh nhân ĐTĐ típ 2 Đơn vị: VNĐ
Việc mắc kèm tăng huyết áp làm gia tăng chi phí điều trị trung bình hàng năm của bệnh nhân lên tới 7.748.899 đồng Nếu bệnh nhân mắc cả tăng huyết áp và rối loạn lipid máu, chi phí điều trị tăng lên 8.462.858 đồng Tuy nhiên, bệnh nhân chỉ mắc rối loạn lipid máu lại có chi phí thấp hơn so với những bệnh nhân không mắc bệnh kèm, với mức chi phí là 5.118.646 đồng so với 5.458.183 đồng.
3.1.2.2 Các yếu tố ảnh hưởng đến chi phí y tế trực tiếp
Kết quả từ các mô hình hồi quy trong Bảng 3.8 cho thấy, sau khi điều chỉnh theo nơi cư trú của bệnh nhân, nam giới, tăng tuổi và nhóm hưởng tỉ lệ chi trả bảo hiểm cao hơn có liên quan đến chi phí chăm sóc sức khỏe tăng ở mức ý nghĩa 1% Khi kiểm soát các yếu tố này trong mô hình 2, mức độ nghiêm trọng của các biến chứng, tăng huyết áp và rối loạn lipid máu được xác định là các yếu tố làm tăng chi phí y tế trực tiếp Đặc biệt, trong mô hình 3, bệnh mắc kèm có ảnh hưởng lớn hơn đến chi phí y tế ở phụ nữ so với nam giới.
Bảng 3.8 Mô hình hồi quy đánh giá các yếu tố ảnh hưởng tới CP YTTT Biến độc lập
Tỉ lệ chi phí (99% Khoảng tin cậy)
Mô hình 1 Mô hình 2 Mô hình 3
Mức hưởng BHYT (Nhóm so sánh: 100%) 95% 1,01 (1,00-1,03) 1,03 (1,01-1,04) 1,03 (1,02-1,04) 80% 0,68 (0,67-0,69) 0,73 (0,72-0,74) 0,73 (0,72-0,74) Điểm DSCI (1 điểm) 1,37 (1,37-1,38) 1,37 (1,37-1,38)
Bệnh mắc kèm (Nhóm so sánh: không có BMK)
Giới#Bệnh mắc kèm (Nhóm so sánh: Nữ) #
* Tất cả các mô hình đã được điều chỉnh cho khu vực cư trú
3.1.2.3 Cơ cấu chi phí y tế trực tiếp của bệnh nhân ĐTĐ típ 2
Trong cấu thành chi phí y tế trực tiếp, thuốc điều trị đái tháo đường chỉ chiếm từ 8,3% đến 17,9%, tương đương với 868.120 đến 1.298.342 đồng mỗi năm Chi phí chủ yếu đến từ các thuốc khác, chiếm trên 31% ở tất cả nhóm bệnh nhân Đối với bệnh nhân không có biến chứng, chi phí cho thuốc khác khoảng 1,7 triệu đồng/năm, trong khi bệnh nhân có biến chứng phải gánh chịu chi phí gấp đôi.
Hình 3.10 Cơ cấu chi phí y tế trực tiếp theo nhóm biến chứng
Chi phí khám chữa bệnh ngoại trú duy trì ở mức ổn định, dao động từ 1,2 triệu đến 1,8 triệu đồng mỗi năm Trong khi đó, chi phí điều trị nội trú và khám cấp cứu tăng mạnh ở nhóm bệnh nhân có biến chứng.
Không BC BC mạch máu lớn BC mạch máu nhỏ BC chuyển hóa BC mạch máu ngoại vi
Nhập viện cấp cứu Thuốc ĐT ĐTĐ Chi phí nội trú Chi phí ngoại trú Thuốc khác
63 chứng mạch máu nhỏ hoặc biến chứng mạch máu lớn, chi phí nội trú gấp hơn
Bệnh nhân có biến chứng phải chịu chi phí nhập viện cấp cứu cao gấp 3 lần so với bệnh nhân không có biến chứng Trong khi tỉ lệ chi phí này chỉ khoảng 3,5% ở những bệnh nhân không có biến chứng, thì con số này tăng lên gần 10% ở những bệnh nhân có biến chứng.
Bảng 3.9 Cơ cấu chi phí y tế trực tiếp của bệnh nhân đái tháo đường típ 2 (VNĐ)
Bệnh nhân hạ đường huyết phải nhập viện chịu chi phí cao, với tổng chi phí cấp cứu và nằm viện nội trú tăng đáng kể so với bệnh nhân khác, lên tới 2.963.641 đồng Đặc biệt, bệnh nhân bị loét bàn chân do đái tháo đường có chi phí trung bình cao nhất, đạt 21,9 triệu đồng/năm, trong đó chi phí nằm viện nội trú lên tới 8,3 triệu đồng, gấp 9 lần so với bệnh nhân không có biến chứng.
3.1.2.4 Chi phí y tế trực tiếp tăng thêm do biến chứng
Các nghiên cứu cho thấy biến chứng bệnh lý làm tăng chi phí y tế trực tiếp của bệnh nhân Tuy nhiên, trong quần thể nghiên cứu, nhiều bệnh nhân có thể mắc đồng thời nhiều biến chứng khác nhau Ngay cả những bệnh nhân mắc cùng một loại biến chứng cũng có sự khác biệt về tuổi tác, giới tính, nơi cư trú và phương pháp điều trị, điều này dẫn đến việc chi phí thô không phản ánh đúng tác động của từng biến chứng.
Chi phí ngoại trú Nhập viện cấp cứu Thuốc ĐT ĐTĐ Thuốc khác
Tổng chi phí y tế Không BC 875.096 1.188.602 172.319 868.120 1.759.103 4.863.240
Nghiên cứu này nhằm giải quyết vấn đề bằng cách ghép cặp bệnh nhân dựa trên điểm xu hướng, được ước tính từ các biến cố ảnh hưởng đến chi phí y tế trực tiếp Mục tiêu là đo lường chi phí tăng thêm của từng biến chứng trong mô hình.
Bảng 3.10 Ước tính chi phí tăng thêm do biến chứng sử dụng phương pháp ghép cặp điểm xu hướng
Nhóm không biến chứng Chi phí tăng thêm do BC
Kết quả nghiên cứu cho thấy loét bàn chân do bệnh tiểu đường (ĐTĐ) là biến chứng gây ra chi phí tăng thêm lớn nhất, với trung bình khoảng 7,7 triệu đồng mỗi năm Các biến chứng mạch máu nhỏ ảnh hưởng đến chi phí khác nhau, trong đó biến chứng thần kinh làm tăng chi phí thêm 1,8 triệu đồng, trong khi biến chứng thận dẫn đến tăng 4,4 triệu đồng Chi phí tăng thêm do các biến chứng mạch máu lớn là 3,8 triệu đồng Ngoài ra, một lần nhập viện do hạ đường huyết sẽ tạo ra chi phí tăng thêm khoảng 2,9 triệu đồng.
3.1.3 Chi phí trực tiếp ngoài y tế
Bệnh nhân ĐTĐ típ 2 không chỉ chịu chi phí y tế mà còn phải chi trả nhiều khoản khác như chi phí đi lại, ăn uống, thuê trọ và chăm sóc Những khoản chi này thường được bệnh nhân tự bỏ tiền túi để thanh toán Theo khảo sát, các chi phí ngoài y tế này có thể gây gánh nặng tài chính đáng kể cho bệnh nhân.
Chi phí ngoài y tế trung bình hàng năm của bệnh nhân đái tháo đường khoảng 1,3 triệu đồng, dựa trên kết quả khảo sát ngoại suy cho quần thể bệnh nhân trong cơ sở dữ liệu Số liệu cho thấy chi phí này có thể lên tới 1,2 triệu đồng mỗi bệnh nhân.
Bảng 3.11 Chi phí trực tiếp ngoài y tế trung bình năm của BN ĐTĐ típ 2
TB (VNĐ) SD (VNĐ) GTNN GTLN Chung 1.290.708 565.121 0 12.301.895
Chi phí điều trị ở nhóm bệnh nhân có biến chứng cao gấp đôi so với những bệnh nhân không có biến chứng Đặc biệt, đối với bệnh nhân mắc kèm tăng huyết áp, chi phí điều trị tăng từ 450.000 đến 650.000 đồng.
3.1.4 Chi phí gián tiếp trung bình năm của bệnh nhân ĐTĐ típ 2
3.1.4.1 Chi phí mất đi do nghỉ làm
Hiệu quả đầu ra của các phác đồ điều trị ĐTĐ típ 2
3.2.1 Hiệu quả kiểm soát đường huyết các các phác đồ so sánh
Phác đồ phối hợp sulfonylure và metformin hiện là phác đồ được chi trả rộng rãi nhất, do đó, nó sẽ được sử dụng làm tiêu chuẩn tham chiếu để so sánh với các phác đồ điều trị khác.
Một tổng quan hệ thống đã phân tích 16 thử nghiệm ngẫu nhiên so sánh DPP4-i với sulfonylure khi kết hợp với metformin và báo cáo sự thay đổi HbA1c Kết quả cho thấy sau 12 tuần, mức HbA1c của sulfonylure giảm đáng kể hơn so với DPP4-i với MD [95% CI] là 0,21% (2 mmol/mol) [0,06, 0,35] Tuy nhiên, không có sự khác biệt đáng kể nào ở 52 và 104 tuần, với MD [95% CI] lần lượt là 0,06% (-1 mmol/mol) [-0,03, 0,15] và 0,02% (-1 mmol/mol) [-0,13, 0,18].
Nghiên cứu của Ze Chen và cộng sự đã tiến hành phân tích meta dựa trên dữ liệu từ năm thử nghiệm lâm sàng với 4300 người tham gia Kết quả cho thấy, các chất ức chế SGLT- có hiệu quả hơn so với sulfonylure trong việc điều trị.
Hai loại thuốc không làm giảm đáng kể mức HbA1c (chênh lệch trung bình - 0,06; khoảng tin cậy 95% [-0,12, 0,08]), nhưng có ít khả năng gây hạ đường huyết hơn khi kết hợp với metformin (tỷ lệ [OR] 0,12; KTC 95% [0,07, 0,21]) Phân tích theo thời gian can thiệp cho thấy mức giảm HbA1c so với ban đầu tương tự giữa hai nhóm ở thời điểm 12-52 tuần, nhưng thuốc ức chế SGLT-2 cho thấy hiệu quả giảm HbA1c tốt hơn ở khoảng thời gian 104-208 tuần.
3.2.2 Xác suất xuất hiện các biến cố theo nhóm thuốc điều trị
3.2.2.1 Xác suất xuất hiện các biến cố của phác đồ sử dụng sulfonylure
Nghiên cứu tổng quan về hiệu lực và an toàn của thuốc điều trị đái tháo đường đã chỉ ra xác suất xuất hiện các biến chứng mạn tính như biến chứng mắt, thận, thần kinh, tim mạch và loét chi do đái tháo đường Các chỉ số quan trọng như tỉ lệ tử vong, tỉ lệ xuất hiện hạ đường huyết cũng được tổng hợp Biến chứng tim mạch, hạ đường huyết và tỉ lệ tử vong là những yếu tố được nhấn mạnh trong nhiều tổng quan và có nhiều cập nhật mới Đề tài này phân tích meta dữ liệu từ ba tổng quan hệ thống và thử nghiệm CAROLINA.
Bảng 3.18 Xác suất xuất hiện các biến chứng và tử vong của phác đồ sử dụng sulfonylure
STT Thông số Xác suất
1 Xác suất xuất hiện BC trên mắt 1,34% 0-1,69% [135]
2 Xác suất xuất hiện BC trên thận 2,0% 1,9%-2,2% [21, 149]
3 Xác suất xuất hiện BC trên thần kinh 5,5% 4,6%-6,2% [83]
4 Xác suất xuất hiện BC trên tim mạch 1,3% 1,1% -1,4% [154] [97, 119,
5 Xác suất xuất hiện hạ đường huyết 11,0% 10,6%-11,4% [154] [97, 119,
6 Xác suất cắt chi loét do ĐTĐ 1,9% 1,6%-2,1% [152]
Xác suất xuất hiện các biến chứng còn lại được xác định dựa trên các tổng quan hệ thống, ngoại trừ biến chứng liên quan đến thần kinh Do thiếu dữ liệu từ phân tích meta và RCT, thông tin này được thu thập từ một nghiên cứu thuần tập kéo dài 7 năm trên cơ sở dữ liệu thanh toán.
3.2.2.2 Nguy cơ tương đối xuất hiện các biến cố khi sử dụng DPP4-i so với sulfonylure
Nguy cơ tương đối của các biến cố khi sử dụng DPP4-i so với sulfonylure đã được xác định qua các tổng quan hệ thống và phân tích meta từ dữ liệu của các nghiên cứu RCT cùng với các nghiên cứu quan sát so sánh giữa hai nhóm thuốc này.
Biến chứng trên tim mạch, hạ đường huyết và tỉ lệ tử vong được phân tích meta dữ liệu từ 3 tổng quan hệ thống của Zhang, Monami và Tang [97,
134, 154] và thử nghiệm CAROLINA [119] (Phụ lục 10)
Bảng 3.19 Nguy cơ tương đối của phác đồ sử dụng DPP-4i so với sulfonylure
STT Thông số RR Khoảng tin cậy
1 NCTĐ xuất hiện BC trên mắt 0,63 0,20-2,00 [135]
2 NCTĐ xuất hiện BC trên thận 0,90 0,72-1,14 [83]
3 NCTĐ xuất hiện BC trên thần kinh 0,71 0,60-0,85 [83]
4 NCTĐ xuất hiện BC trên tim mạch 0,86 0,73-1,01 [154] [97,
5 NCTĐ xuất hiện hạ đường huyết 0,17 0,16-0,19 [154] [97,
6 NCTĐ cắt chi loét do ĐTĐ 0,76 0,57-1,03 [152], [83]
Các biến chứng mạch máu nhỏ do đái tháo đường bao gồm biến chứng thận, biến chứng thần kinh và loét chi, theo nghiên cứu của Kolaczynski và cộng sự.
Một phân tích meta của Tang và cộng sự đã chỉ ra rằng nguy cơ tương đối xuất hiện biến chứng mắt ở bệnh nhân đái tháo đường típ 2 có liên quan đến việc sử dụng thuốc hạ glucose.
3.2.2.3 Nguy cơ tương đối xuất hiện các biến cố khi sử dụng SGLT-2 so với sulfonylure Để so sánh phác đồ sử dụng DPP4-i và sulfonylure, nguy cơ tương đối được xác định dựa trên các tổng quan hệ thống, phân tích meta từ dữ liệu của RCT và các nghiên cứu quan sát so sánh đối đầu giữa các thuốc thuộc 2 nhóm trên
Bảng 3.20 Nguy cơ tương đối của PĐ sử dụng SGLT-2 so với sulfonylure
TT Thông số RR Khoảng tin cậy
1 NCTĐ xuất hiện BC trên mắt 0,64 0,02-25,0 [135]
2 NCTĐ xuất hiện BC trên tim mạch
3 NCTĐ xuất hiện hạ đường huyết
4 NCTĐ cắt chi loét do ĐTĐ 0,98 0,67-1,45 [152]
6 Xác suất xuất hiện BC trên thần kinh*
7 Xác suất xuất hiện BC trên thận* 0,45% 0,44%-0,47% [82]
Bài viết nhấn mạnh rằng, do nguy cơ biến chứng trên thận và thần kinh, không có đánh giá so sánh giữa hai nhóm thuốc liên quan đến các kết quả này Do đó, nghiên cứu đã đưa vào mô hình xác suất xuất hiện biến chứng thận ở bệnh nhân sử dụng ba hoạt chất dapagliflozin, empagliflozin và canagliflozin dựa trên các thử nghiệm CANVAS, EMPA-REG OUTCOME và DECLARE-TIMI-58 Mục tiêu là xác định mối liên quan giữa bệnh tim mạch (CVD) và các thuốc ức chế SGLT-2 so với sulfonylure.
75 lựa chọn một phân tích thuần tập trên người mới sử dụng thuốc ức chế SGLT-
Nghiên cứu áp dụng phương pháp ghép cặp điểm xu hướng và mô hình phân tích nguy cơ theo tỷ lệ để ước tính tỷ lệ rủi ro (HR) và khoảng tin cậy 95% cho sulfonylure.
Nghiên cứu của Ghadeer K Dawwas và cộng sự đã chỉ ra mối liên quan giữa việc sử dụng các chất ức chế SGLT-2 và tỷ lệ tử vong do mọi nguyên nhân ở bệnh nhân ĐTĐ típ 2 thông qua tổng quan hệ thống và phân tích meta.
3.2.3 Kết quả dự đoán hiệu quả đầu ra các phác đồ nghiên cứu
Kết quả mô phỏng cho thấy sự khác biệt rõ rệt về hiệu quả giữa các phác đồ điều trị Cụ thể, phác đồ SGLT-2 có tỷ lệ bệnh nhân sống sót cao hơn so với DPP-4i và sulfonylure Bên cạnh đó, tỷ lệ bệnh nhân không gặp biến chứng ở nhóm SGLT-2 và DPP-4 cũng vượt trội hơn hẳn so với sulfonylure trong suốt 30 năm đầu của mô phỏng.
Hình 3.11 Tỉ lệ bệnh nhân còn sống theo thời gian
Hình 3.12 Tỉ lệ bệnh nhân chưa xuất hiện biến chứng
Hình 3.13 Tỉ lệ bệnh nhân có biến chứng tim mạch
Nhóm bệnh nhân sử dụng SGLT-2 có tỉ lệ xuất hiện biến chứng tim mạch thấp hơn rõ rệt so với các phác đồ điều trị khác Ngược lại, tỉ lệ biến chứng ở nhóm DPP-4i không khác biệt so với nhóm sử dụng sulfonylure.
Chi phí-hiệu quả của một số phác đồ phối hợp hai thuốc trong điều trị ĐTĐ típ 2 82
3.3.1 Phân tích trên chi phí của biệt dược gốc
Khi đánh giá từ góc độ xã hội, phác đồ metformin kết hợp sulfonylurea (SU) có chi phí thấp nhất nhưng cũng mang lại hiệu quả thấp nhất Đứng thứ hai là DPP-4i, trong khi phác đồ với SGLT-2 cho hiệu quả cao nhất nhưng chi phí cũng cao nhất Bệnh nhân sử dụng SU kết hợp với metformin có chi phí trung bình là 192 triệu đồng, trong khi DPP-4i làm tăng thêm 51 triệu đồng và cải thiện thêm 0,50 năm sống có chất lượng tốt Chỉ số ICER trong trường hợp này là 102 triệu đồng/QALY, cho thấy phác đồ này đạt tiêu chuẩn chi phí-hiệu quả tại Việt Nam.
Bảng 3.25 Đánh giá chi phí-hiệu quả trên chi phí của biệt dược gốc
Chi phí (VNĐ) ΔChi phí (VNĐ)
Hiệu quả - QALY Δ Hiệu quả - QALY
So sánh SGLT-2+ Metformin với SU+ Metformin
So với phác đồ DPP-4i, SGLT-2 cho thấy chi phí gia tăng 29 triệu đồng và hiệu quả tăng 0,48 QALY Giá trị ICER đạt 60 triệu đồng/QALY, cho thấy SGLT-2 đạt được chi phí-hiệu quả gần sát với ngưỡng 1 lần GDP bình quân đầu người là 53,5 triệu đồng.
So sánh với phác đồ metformin kết hợp sulfonylure, SGLT-2 có chi phí gia tăng 80 triệu đồng và mang lại hiệu quả tăng thêm 0,98 QALY Do đó, ICER đạt được là 81 triệu đồng/QALY, nằm trong khoảng từ 1-3 lần GDP bình quân đầu người của Việt Nam.
Khi xem xét chi phí xã hội do đái tháo đường (ĐTĐ) và các biến chứng của nó, cả DPP-4i và SGLT-2 đều cho thấy tỷ lệ chi phí-hiệu quả thấp hơn ngưỡng chi trả Đặc biệt, SGLT-2 thể hiện chi phí-hiệu quả rất tốt khi so với các phác đồ điều trị khác.
3.3.1.2 Phân tích độ nhạy một chiều
Hình 3.16 Biểu đồ Tornado biểu diễn ảnh hưởng của các biến đến ICER của SGLT-2 và sulfonylure
Biểu đồ Tornado cho thấy rằng với biên độ dao động 20% của chi phí các biệt dược gốc, ICER của nhóm thuốc này không vượt quá ngưỡng chi trả của Việt Nam Ngoài ra, sự thay đổi về xác suất dịch chuyển của bệnh nhân sử dụng SGLT-2 và sulfonylure chỉ dẫn đến sự thay đổi không đáng kể đối với các giá trị ICER cuối cùng.
Khi chi phí thuốc SGLT-2 tăng và nguy cơ biến chứng thay đổi, ICER vẫn nằm trong khoảng cho phép dưới 140 triệu đồng Đối với sự so sánh giữa DPP-4i và sulfonylure, sự thay đổi chi phí thuốc của bệnh nhân sử dụng DPP-4i và sulfonylure đã dẫn đến những biến động đáng kể trong các giá trị ICER cuối cùng.
Hình 3.17 Biểu đồ Tornado biểu diễn ảnh hưởng của các biến đến ICER của DPP-4 và sulfonylure
3.3.1.3 Phân tích độ nhạy xác suất
Biểu đồ phân tán chi phí-hiệu quả so sánh các phác đồ điều trị sulfonylure+metformin, DPP-4i+metformin và SGLT-2+metformin cho thấy điều trị bằng SGLT-2+metformin có lợi thế hơn so với sulfonylure+metformin trong hầu hết các trường hợp Cụ thể, 97,9% các trường hợp nằm ở góc phần tư thứ I, chỉ ra rằng cả chi phí và hiệu quả đều tăng Đặc biệt, 82,1% các mô phỏng đều nằm dưới ngưỡng sẵn sàng chi trả.
Hình 3.18 Biểu đồ phân tán chi phí hiệu quả
Điều trị bằng DPP-4i kết hợp với metformin cho thấy 29,9% các mô phỏng nằm trên ngưỡng chi trả, trong khi 56,5% mô phỏng ở dưới ngưỡng chi trả khi so sánh với sulfonylure kết hợp với metformin Đối với sự so sánh giữa SGLT-2 và DPP-4i, có đến 75,6% ICER nằm dưới ngưỡng chi trả, trong khi chỉ có 12,5% vượt ngưỡng.
Bảng 3.26 Kết quả phân tích độ nhạy xác suất Phác đồ Tình huống Góc phần tư Kết luận Tỉ lệ (%)
SGLT-2 so với DPP-4 1 IV Trội 3,1
Theo đường cong chi phí-hiệu quả, tại ngưỡng sẵn sàng chi trả (WTP) 160,5 triệu đồng/QALY, xác suất điều trị bằng SGLT-2 kết hợp metformin cho thấy hiệu quả về chi phí 69,6% so với phương pháp DPP-4i kết hợp metformin và sulfonylure kết hợp metformin Ngay cả khi ngưỡng WTP giảm xuống 96 triệu đồng/QALY, SGLT-2 kết hợp metformin vẫn duy trì xác suất cao hơn trong việc hiệu quả chi phí.
87 sulfonylure+metformin (45,6% so với 36,5%), còn với các trường hợp chấp nhận chi trả thấp hơn, thì sulfonylure+metformin có chi phi- hiệu quả tốt nhất
Hình 3.19 Đường cong chấp nhận chi phí-hiệu quả với BDG
3.3.2 Phân tích trên chi phí thuốc trung bình
Chi phí thuốc thường được tính dựa trên giá của biệt dược gốc Tuy nhiên, hiện nay, các loại thuốc generic của sulfonylure và DPP-4i đã có mặt trên thị trường Việt Nam, giúp giảm chi phí sử dụng thuốc trung bình cho bệnh nhân so với giá của biệt dược gốc.
Nghiên cứu ước tính trọn đời cho thấy rằng, mặc dù hiệu quả của các phác đồ điều trị không thay đổi, chi phí của bệnh nhân lại có sự biến động Phân tích chi phí thực tế chỉ ra rằng DPP4-i có chi phí hiệu quả hơn so với sulfonylure, với ICER đạt 78.185.820 đồng/QALY Tuy nhiên, do hiện tại các thuốc SGLT-2 chỉ có biệt dược gốc, chi phí của chúng chênh lệch lớn so với các thuốc generic.
Hình 3.20 Chi phí-hiệu quả trên chi phí thuốc trung bình
Bảng 3.27 Đánh giá chi phí-hiệu quả trên chi phí thuốc trung bình
Chi phí (VNĐ) ΔChi phí (VNĐ)
Hiệu quả - QALY Δ Hiệu quả - QALY
So sánh SGLT-2+ Metformin với SU+ Metformin
ICER của SGLT-2 so với DPP-4i là 133.372.800 đồng/QALY và so với sulfonylure là 105.771.322 đồng, đều nằm dưới ngưỡng 160,5 triệu đồng Điều này cho thấy SGLT-2 vẫn là phác đồ tối ưu nhất về chi phí-hiệu quả từ quan điểm xã hội.
3.3.2.2 Phân tích độ nhạy một chiều
Hình 3.21 Biểu đồ Tornado biểu diễn ảnh hưởng của các biến đến ICER của SGLT-2 và sulfonylure
Biểu đồ Tornado chỉ ra rằng biên độ dao động chi phí của thuốc generic có thể khiến ICER vượt quá ngưỡng chi trả tại Việt Nam Ngoài ra, sự thay đổi xác suất dịch chuyển của bệnh nhân sử dụng SGLT-2 và sulfonylure không ảnh hưởng nhiều đến giá trị ICER cuối cùng.
Hình 3.22 Biểu đồ Tornado biểu diễn ảnh hưởng của các biến đến ICER của DPP-4 và sulfonylure
So với cặp so sánh DPP-4i và sulfonylure, sự biến động lớn về chi phí của sulfonylure đã tạo ra những thay đổi đáng kể đối với các giá trị ICER cuối cùng.
3.3.2.3 Phân tích độ nhạy xác suất
Biểu đồ phân tán chi phí-hiệu quả cho thấy so sánh giữa các phác đồ sulfonylure+metformin, DPP-4i+metformin và SGLT-2+metformin Điều trị bằng SGLT-2+metformin chiếm ưu thế hơn so với sulfonylure+metformin, với 99,7% trường hợp nằm trong góc phần tư thứ I, chỉ ra rằng cả chi phí và hiệu quả đều tăng Theo ngưỡng sẵn sàng chi trả, 75,3% mô phỏng nằm dưới ngưỡng này Đối với phác đồ DPP-4i+metformin, 37,2% mô phỏng vượt ngưỡng chi trả, trong khi 53,7% nằm dưới ngưỡng So với DPP-4i, SGLT-2 có 73,9% ICER nằm dưới ngưỡng chi trả và 18,2% vượt ngưỡng.
Bảng 3.28 Kết quả phân tích độ nhạy xác suất Phác đồ Tình huống Góc phần tư Kết luận Tỉ lệ (%)
Hình 3.23 Biểu đồ phân tán chi phí hiệu quả
Hình 3.24 Đường cong chấp nhận chi phí-hiệu quả với BDG và generic
Bàn luận về dữ liệu đầu vào của nghiên cứu
4.1.1 Dữ liệu về chi phí của bệnh đái tháo đường típ 2
Nghiên cứu nhằm ước tính chi phí liên quan đến bệnh đái tháo đường típ 2 ở Việt Nam và tác động của các biến chứng đến chi phí chăm sóc sức khỏe cho người có bảo hiểm y tế Để đạt được những ước tính này, nghiên cứu đã thực hiện phân tích cơ sở dữ liệu quốc gia và khảo sát thực địa.
Nghiên cứu đầu tiên trên toàn quốc đã ước tính chi phí y tế trực tiếp, chi phí ngoài y tế và chi phí gián tiếp của 1.395.204 bệnh nhân đái tháo đường típ 2 từ dữ liệu thứ cấp Chi phí từ những người tham gia khảo sát được sử dụng để dự đoán chi phí cho tất cả các bệnh nhân tham gia VHIS, dựa trên các đặc điểm nhân khẩu học và lâm sàng.
Nghiên cứu đã phát triển một bộ dữ liệu toàn diện về chi phí y tế trực tiếp, chi phí ngoài y tế và chi phí gián tiếp liên quan đến bệnh đái tháo đường típ 2 cùng các biến chứng của nó Các thành phần chi phí được tính toán một cách chi tiết và hợp lý, cho thấy sự tương quan tốt với các nghiên cứu trước đây tại Việt Nam và quốc tế.
4.1.1.1 Chi phí y tế trực tiếp
Chi phí trung bình hàng năm cho bệnh nhân đái tháo đường típ 2 đạt khoảng 7.248.895 đồng Trong đó, chi phí thuốc khác chiếm tỷ trọng lớn nhất, trong khi thuốc điều trị đái tháo đường chỉ chiếm từ 8,3% đến 17,9%, tương đương 868.120 đến 1.298.342 đồng mỗi năm Chi phí khám chữa bệnh ngoại trú ổn định, nhưng chi phí điều trị nội trú và khám cấp cứu tăng cao ở bệnh nhân có biến chứng Một nghiên cứu tại TP.HCM cho thấy tỷ lệ biến chứng cao hơn ở nữ so với nam và gia tăng theo độ tuổi; chi phí y tế trực tiếp hàng năm trung bình là 181 USD cho bệnh nhân có biến chứng, trong khi chỉ 23 USD cho người không có Tuy nhiên, chi phí ước tính trên cơ sở dữ liệu cao hơn thực tế do tính cả chi phí phát sinh khi bệnh nhân khám chữa bệnh tại các cơ sở y tế khác.
Nghiên cứu này chứng minh rằng việc phòng ngừa biến chứng là cần thiết để tiết kiệm chi phí y tế tiềm năng Chi phí y tế trực tiếp tăng lên đáng kể theo mức độ nghiêm trọng của các biến chứng, ngay cả khi đã kiểm soát các yếu tố gây nhiễu Phát hiện này cũng tương đồng với các nghiên cứu khác trên thế giới Đặc biệt, dữ liệu được thu thập từ cơ sở dữ liệu bảo hiểm y tế quốc gia ở Đài Loan từ năm 2000 đã hỗ trợ cho kết luận này.
2011, kết quả đã chỉ ra mỗi điểm DSCI tăng đều làm tăng chi phí lên 233 USD
Biến chứng trong điều trị ĐTĐ chiếm đến 63% tổng chi phí y tế trực tiếp, trong khi chỉ 20% được dành cho thuốc điều trị bệnh Bệnh nhân có biến chứng phải chi gấp đôi cho các loại thuốc khác so với những người không có biến chứng, chủ yếu do chi phí cho các thuốc kiểm soát biến chứng Hiện tượng này cũng được ghi nhận tại Đan Mạch và Hoa Kỳ.
Tỷ lệ bệnh đái tháo đường tại Việt Nam đã gia tăng đáng kể trong những năm qua, dự kiến sẽ tiếp tục tăng do đô thị hóa và thay đổi lối sống Nghiên cứu cho thấy tỷ lệ biến chứng gia tăng theo độ tuổi, trong khi Việt Nam sắp phải đối mặt với dân số già và bệnh nhân đái tháo đường sống lâu hơn, dẫn đến gánh nặng chi phí cho bệnh ngày càng lớn Một nghiên cứu tại Hoa Kỳ cho thấy chi phí điều trị bệnh đái tháo đường vẫn tiếp tục tăng bất chấp nỗ lực giảm thiểu biến chứng Do đó, các biện pháp can thiệp hiện tại ở Việt Nam cần được tăng cường để đảo ngược xu hướng này và giảm tốc độ gia tăng chi phí cho bệnh đái tháo đường.
Một số biện pháp kinh tế có thể được áp dụng mà không ảnh hưởng nhiều đến ngân sách chung, bao gồm việc sử dụng dịch vụ theo dõi thường xuyên và các loại thuốc hiệu quả hơn tại các tuyến y tế cơ sở để kiểm soát bệnh đái tháo đường Nghiên cứu tại Mỹ cho thấy 44% bệnh nhân có HbA1c ≥9% không được điều trị kịp thời, trong khi tối ưu hóa liệu pháp insulin trong chăm sóc ban đầu tại Vương quốc Anh đã giúp giảm mức HbA1c.
96 bệnh cần được đào tạo để kiểm soát tối ưu ĐTĐ típ 2, bệnh mắc kèm đồng thời nhận biết và kiềm chế các biến chứng sắp xảy ra [87]
4.1.1.2 Chi phí ngoài y tế và chi phí gián tiếp
Chi phí ngoài y tế và chi phí gián tiếp liên quan đến bệnh đái tháo đường tạo ra gánh nặng lớn cho xã hội, với tổng chi phí lên tới 239 triệu đô la Mỹ trong năm 2017, chiếm 55% tổng chi phí y tế trực tiếp Bệnh nhân có biến chứng đái tháo đường phải chịu chi phí ngoài y tế và chi phí nghỉ làm cao gấp đôi so với bệnh nhân không có biến chứng, trong khi chi phí do giảm năng suất lao động giữa hai nhóm là tương tự nhau.
Các ước tính chi phí trong nghiên cứu này có thể bị đánh giá thấp do một số yếu tố Đầu tiên, cơ sở dữ liệu VHIS chỉ bao gồm 1,4 triệu bệnh nhân đái tháo đường típ 2, trong khi IDF ước tính có 3,5 triệu người trưởng thành mắc bệnh đái tháo đường típ 1 và típ 2, với khoảng một nửa được chẩn đoán Thứ hai, nghiên cứu không xem xét chi phí cho những người mắc bệnh đái tháo đường không được chẩn đoán, trong khi một nghiên cứu năm 2017 tại Hoa Kỳ cho thấy chi phí cho bệnh nhân không được chẩn đoán thấp hơn so với bệnh nhân được chẩn đoán Cần có thêm nghiên cứu để xác định hiện tượng này có phù hợp với Việt Nam hay không Thứ ba, chi phí gián tiếp do tàn tật không được tính toán, mặc dù dữ liệu về tình trạng tàn tật đã được thu thập nhưng không thể mô phỏng ở cấp quốc gia do số lượng người tham gia báo cáo khuyết tật rất nhỏ Cuối cùng, chi phí mất đi do nghỉ làm và giảm sức lao động chỉ được ước tính cho dân số trong độ tuổi lao động, trong khi dữ liệu từ Khảo sát mức sống hộ gia đình Việt Nam cho thấy 43% người cao tuổi từ 60 trở lên cũng bị ảnh hưởng.
Người lao động từ 97 tuổi trở lên vẫn tiếp tục làm việc, cả bán thời gian lẫn toàn thời gian, cho thấy rằng ước tính về việc giảm năng suất có thể chưa phản ánh đúng thực tế.
Nghiên cứu của chúng tôi cho thấy chi phí trực tiếp ngoài y tế và chi phí do giảm năng suất lao động cao hơn so với một nghiên cứu tương tự tại bệnh viện ở thành phố Hồ Chí Minh Điều này xuất phát từ việc nghiên cứu của chúng tôi bao gồm các chi phí như thực phẩm chức năng, thuốc y học cổ truyền, chi phí ăn uống và lãi vay cho khám chữa bệnh Phương pháp ước tính giảm năng suất lao động cũng khác nhau, trong khi nghiên cứu trước dựa trên ước tính từ Hoa Kỳ, chúng tôi sử dụng khảo sát bệnh nhân và Bộ câu hỏi WLQ đã được xác nhận Sự khác biệt về chi phí do nghỉ làm giữa hai nghiên cứu có thể do nghiên cứu trước thực hiện tại bệnh viện hạng 1, nơi bệnh nhân có tình trạng nghiêm trọng hơn, và số ngày làm việc bị mất được lấy từ cơ sở dữ liệu VHIS, giúp giảm thiểu sai số nhớ lại.
Nghiên cứu về chi phí trực tiếp và gián tiếp của bệnh đái tháo đường đã được thực hiện rộng rãi trên toàn cầu, nhưng sự không đồng nhất trong phương pháp và các thành phần chi phí đã hạn chế khả năng so sánh với các quốc gia khác Theo một nghiên cứu trên Lancet, chi phí gián tiếp ước tính chiếm 35% gánh nặng kinh tế toàn cầu của bệnh đái tháo đường Đặc biệt, vào năm 2008, chi phí ngoài y tế và gián tiếp đã chiếm 6,3% GDP bình quân đầu người của Thái Lan.
[47] và 7,7% GDP Brazil bình quân đầu người năm 2012 [38] Nghiên cứu của chúng tôi cũng báo cáo một gánh nặng ứng với 7,2% GDP bình quân đầu người
Có mối liên quan rõ ràng giữa chi phí y tế trực tiếp và biến chứng bệnh đái tháo đường, nhưng tác động của các biến chứng này đến chi phí ngoài y tế và gián tiếp vẫn chưa được nghiên cứu nhiều Nghiên cứu cho thấy bệnh nhân có biến chứng phải chịu chi phí cao hơn so với những người không bị biến chứng, điều này tương tự với các phát hiện ở Ấn Độ Việc kiểm soát bệnh đái tháo đường có thể giảm chi phí tự trả và gánh nặng tài chính cho người sử dụng lao động do mất năng suất Dù đã có nhiều biện pháp can thiệp của chính phủ nhằm ngăn ngừa bệnh đái tháo đường, việc cải thiện sự kiểm soát ở bệnh nhân vẫn rất quan trọng Các biện pháp can thiệp hiệu quả về chi phí được khuyến nghị bởi ADA cần được xem xét áp dụng bởi cơ quan quản lý nhà nước Nghiên cứu tương lai nên tập trung vào tác động của các can thiệp đối với chi phí dài hạn của bệnh đái tháo đường và các biến chứng liên quan.
4.1.1.3 Ảnh hưởng của giá trị chi phí tới kết quả
Việc áp dụng các phương pháp tính toán chi phí khác nhau có thể dẫn đến kết quả nghiên cứu khác nhau Khi chi phí không được tính toán đầy đủ, chi phí điều trị các biến chứng có thể bị bỏ qua, làm thay đổi kết luận nghiên cứu Ví dụ, trong so sánh sitagliptin với sulfonylure, các nghiên cứu ở châu Âu cho giá trị ICER dưới ngưỡng chi trả, trong khi nghiên cứu ở Mỹ lại cho kết quả ICER cao gấp nhiều lần, vượt xa ngưỡng chi trả của bất kỳ quốc gia nào Nguyên nhân là do các nghiên cứu ở châu Âu đã tính đến chi phí thuốc, biến chứng liên quan và tác dụng phụ khi so sánh sitagliptin với nhóm sulfonylure.
Bàn luận về mô hình nghiên cứu
Các mô hình kinh tế dược đã được áp dụng để ước tính kết quả dài hạn và chi phí trọn đời, nhằm đánh giá chi phí-hiệu quả cho các can thiệp trong hầu hết các nhóm bệnh tật Cơ quan quản lý ngày càng sử dụng mô hình mô phỏng để dự đoán hiệu quả của các phương pháp điều trị lâu dài Những mô hình này hỗ trợ giải quyết nhiều câu hỏi lâm sàng và đánh giá chiến lược điều trị mới Mặc dù thử nghiệm lâm sàng cung cấp thông tin quý giá về hiệu quả điều trị, nhưng do chỉ thực hiện trên nhóm nhỏ bệnh nhân trong thời gian ngắn, nên không phản ánh đầy đủ đặc điểm của dân số trong thực tế sử dụng lâu dài Do đó, các mô hình kinh tế dược trở thành nguồn thông tin hữu ích để ước tính tác động và chi phí dài hạn của thuốc mới.
Khi phát triển mô hình đánh giá chi phí hiệu quả, cần xem xét các đặc điểm cụ thể của bệnh, đặc biệt là bệnh đái tháo đường, một bệnh mạn tính phức tạp với nguy cơ cao về biến chứng tim mạch Tỷ lệ mắc và chi phí điều trị bệnh đang gia tăng toàn cầu, do đó, việc hiểu và đánh giá chính xác chi phí cũng như hiệu quả của các phương án điều trị đái tháo đường là rất quan trọng cho tất cả các hệ thống y tế.
Một nghiên cứu tổng quan về các đánh giá kinh tế trong phòng ngừa bệnh tiểu đường và quản lý béo phì đã phân tích kết quả mô hình hóa từ năm 2008 đến 2013, từ đó lọc ra 37 mô hình khác nhau Tất cả các mô hình này đã được xem xét một cách chi tiết.
Có tổng cộng 104 loại mô hình, cấu trúc và phương pháp dự đoán các biến cố liên quan đến bệnh tiểu đường Trong số đó, có 12 mô hình đánh giá bệnh nhân tiểu đường típ 2, hai mô hình cho tiểu đường típ 1, hai mô hình riêng cho hai típ bệnh tiểu đường và ba mô hình chung cho cả tiểu đường típ 1 và típ 2 Phần lớn các mô hình này được phát triển tại Hoa Kỳ (9 mô hình) và Vương quốc Anh (5 mô hình), trong khi các mô hình khác xuất phát từ các khu vực khác ở Châu Âu hoặc Canada Đáng chú ý, nhiều mô hình sau này đã sử dụng dữ liệu hoặc phương pháp từ các mô hình trước đó để cải tiến và phát triển.
Bài viết đề cập đến bốn loại mô hình chính trong nghiên cứu, bao gồm mô hình Markov thuần tập, mô hình Markov vi mô phỏng, mô hình vi mô phỏng sự kiện rời rạc với phương trình rủi ro, và mô hình kết hợp của Markov với phương trình mô phỏng rủi ro sự kiện rời rạc Trong đó, mô hình Markov thuần tập được lựa chọn do tính đơn giản và khả năng áp dụng cho dữ liệu sẵn có tại Việt Nam, sử dụng xác suất chuyển đổi để xác định sự chuyển trạng thái của bệnh nhân vào cuối mỗi chu kỳ.
Trong các mô hình hiện có, nhiều mô hình áp dụng kỹ thuật mô phỏng Monte Carlo để đưa ra ước tính ổn định hơn về kết quả hoặc xác suất cho các mô phỏng Do đó, bài viết này cũng chọn phương pháp mô phỏng này để đánh giá độ tin cậy của các kết quả.
Cấu trúc mô hình đóng vai trò quan trọng trong việc lựa chọn các trạng thái, dựa trên các mô hình trước đó Tất cả các mô hình đều xem xét cả biến chứng mạch máu nhỏ và lớn, với 19/19 mô hình đề cập đến biến cố về mắt, mù lòa, biến chứng thận, suy thận hoặc bệnh thận giai đoạn cuối (ESRD) [137, 148] Hơn nữa, 18/19 mô hình cũng bao gồm bệnh lý thần kinh hoặc cắt cụt chi do loét [137, 148] Đối với các biến cố tim mạch, có hai xu hướng nổi bật từ các nghiên cứu của Eastman [56] và Brown [40].
Nghiên cứu đã phát triển mô hình Markov 9 trạng thái để mô tả các biến cố tim mạch, bao gồm biến chứng mạch máu nhỏ, biến chứng mạch máu lớn và dạng kết hợp, nhằm phản ánh chính xác diễn biến bệnh của bệnh nhân Mô hình này dựa trên ưu, nhược điểm của các tùy chọn hiện có và sử dụng thông tin từ quần thể bệnh nhân Việt Nam, đồng thời cập nhật các diễn biến dựa trên kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng mới về thuốc.
Hiệu quả đầu ra của thuốc điều trị ĐTĐ được đánh giá qua khả năng giảm biến chứng và nâng cao chất lượng cuộc sống Do đó, các nghiên cứu ngắn hạn không phản ánh được hiệu quả lâu dài của các nhóm thuốc mới, mà chỉ cho thấy sự gia tăng chi phí thuốc.
Phân tích độ nhạy giữa nhóm DPP-4i và các chất tương tự GLP-1 cho thấy sự khác biệt rõ rệt Nghiên cứu của Bruhn chỉ ra rằng khi giảm thời gian phân tích từ 50 năm xuống 5 năm, chỉ số ICER của albiglutide so với sitagliptin tăng gấp 7 lần Hơn nữa, trong nghiên cứu của Lee và cộng sự năm 2012 tại Mỹ, khi rút ngắn thời gian phân tích dưới 20 năm, ICER của liraglutide 1,8 mg so với sitagliptin vượt ngưỡng sẵn sàng chi trả, và tăng 300% trong thời gian phân tích 10 năm với liều 1,2 mg.
Nghiên cứu của Raya và cộng sự cho thấy, khi thời gian phân tích rút ngắn xuống còn 5 năm, liraglutide 1,2 mg không còn là lựa chọn chi phí - hiệu quả với ICER tăng 770% so với trường hợp cơ bản Tương tự, nghiên cứu của Pérez và cộng sự chỉ ra rằng với thời gian phân tích dưới 10 năm, ICER có thể gấp 11 lần so với trường hợp cơ bản Nghiên cứu của Tzanetakos và cộng sự cũng cho thấy, khi rút ngắn thời gian phân tích xuống 5 năm, ICER của liraglutide 1,2 mg so với sitagliptin tăng 600% do sự khác biệt về biến chứng chỉ có thể được quan sát trong hiệu quả lâu dài Tuy nhiên, với thời gian nghiên cứu kéo dài 20 hoặc 30 năm, ICER vẫn dưới ngưỡng chi trả.
Kết quả nghiên cứu của Roussel và cộng sự cho thấy rút ngắn thời gian phân tích xuống dưới 5 năm, ICER tăng 11 lần [120]
Nghiên cứu của Davies và cộng sự tại Anh cho thấy rằng việc giảm thời gian điều trị trước khi chuyển sang sử dụng insulin từ 5 năm xuống còn 3 năm có thể làm giảm 50% ICER, trong khi lợi ích lâm sàng của liraglutide vẫn giữ nguyên nhưng chi phí thuốc lại giảm Ngược lại, nếu kéo dài thời gian sử dụng thuốc, chi phí sẽ tăng mà hiệu quả không thay đổi nhiều, dẫn đến ICER có thể tăng tới 160% Phân tích độ nhạy cho thấy ICER vẫn dưới ngưỡng sẵn sàng chi trả.
Các nghiên cứu ngắn hạn thường không cho thấy rõ hiệu quả trong việc giảm thiểu biến chứng của bệnh, do bản chất của bệnh và các biến chứng liên quan đến sự thay đổi các yếu tố nguy cơ theo thời gian như HbA1c, lipid máu và huyết áp Vì vậy, nhiều nghiên cứu ngắn hạn sử dụng tiêu chí kết hợp để đánh giá kiểm soát đường huyết, tăng cân, hạ đường huyết, huyết áp và LDL-C Phân tích này cho phép tính toán dễ dàng hơn với mô hình đơn giản, khắc phục nhược điểm của các mô hình dài hạn, nhưng không cung cấp ngưỡng chi trả nào Do đó, nghiên cứu này đã chọn phương pháp mô phỏng trọn đời cho bệnh nhân nhằm ước tính chi phí-hiệu quả.
Bàn luận về kết quả chi phí-hiệu quả
Có sáu nhóm thuốc điều trị đái tháo đường có thể kết hợp với metformin khi phác đồ đơn độc không đạt hiệu quả, bao gồm sulfonylure (SU), thiazolidinediones (TZDs), thuốc ức chế dipeptidyl peptidase-4 (DPP4i), thuốc ức chế natri-glucose cotransporter-2 (SGLT-2), chất tương tự GLP-1 và insulin Hiệp hội Đái tháo đường Hoa Kỳ không ưu tiên loại thuốc cụ thể nào và khuyến nghị bác sĩ lựa chọn thuốc dựa trên hiệu quả và nguy cơ.
107 cơ hạ đường huyết, cân nặng, tác dụng phụ và chi phí đối với từng bệnh nhân
Hiệp hội các nhà nội tiết lâm sàng Hoa Kỳ khuyến cáo sử dụng SGLT-2i, tiếp theo là các chất ức chế DPP-4, TZD, α-glucosidase và sulfonylurea (SU) trong điều trị tiểu đường, chủ yếu dựa trên tác dụng giảm cân Tuy nhiên, do TZD không còn phổ biến tại Việt Nam, nghiên cứu này nhằm đánh giá mối tương quan về chi phí-hiệu quả giữa sulfonylurea, DPP-4i và SGLT-2, cung cấp thông tin cho các nhà hoạch định và bác sĩ về thuốc ưu tiên trong phác đồ kết hợp với metformin.
4.3.1 Chi phí-hiệu quả của các sulfonylure và DPP-4 trong phác đồ kết hợp với metformin
Trong nghiên cứu tổng quan của Geng và cộng sự, bảy nghiên cứu đã so sánh hiệu quả của thuốc ức chế DPP-4 kết hợp với metformin với sulfonylureas cộng với metformin Sáu trong số các nghiên cứu này cho thấy thuốc ức chế DPP-4 có hiệu quả về chi phí hơn so với sulfonylureas ở bệnh nhân tiểu đường típ 2 không kiểm soát được đường huyết bằng metformin đơn trị Năm nghiên cứu được thực hiện tại các quốc gia như Mỹ, Ý, Đức, Thụy Điển và Argentina, trong khi một nghiên cứu khác diễn ra tại sáu quốc gia châu Âu Tất cả các nghiên cứu đều thực hiện phân tích độ nhạy để đánh giá tác động của các tham số đầu vào mô hình đến kết quả.
Nghiên cứu cho thấy bệnh nhân tiểu đường typ 2 không đạt được mục tiêu đường huyết bằng liệu pháp đơn trị có thể xem xét phác đồ phối hợp thuốc ức chế DPP-4 và metformin, vì đây là lựa chọn hiệu quả hơn so với sulfonylurea và insulin.
Nghiên cứu cho thấy rằng DPP-4i có tác động tích cực đến sức khỏe xã hội, với việc gia tăng 51 triệu đồng và thêm 0,50 năm sống khỏe mạnh Giá trị ICER trong trường hợp này đạt 102 triệu đồng.
Chi phí-hiệu quả của DPP4-i tại Việt Nam đạt 108 đồng/QALY, cho thấy tính khả thi trong việc sử dụng thuốc generic có hiệu quả tương tự như biệt dược gốc Phân tích chi phí thực tế cho thấy DPP4-i có chi phí hiệu quả hơn so với sulfonylure, với ICER đạt 78.185.820 đồng/QALY.
Mô hình nghiên cứu được điều chỉnh phù hợp với dữ liệu địa phương và đặc điểm bệnh nhân cho thấy DPP-4i là lựa chọn ưu việt hơn sulfonylure trong phác đồ điều trị phối hợp Khi không có chống chỉ định lâm sàng, việc sử dụng DPP-4i sẽ mang lại lợi ích lâu dài cho bệnh nhân và xã hội, với chi phí tăng thêm chỉ tương ứng 1,2 lần GDP của Việt Nam.
Hiện nay, thị trường Việt Nam đã có thuốc DPP-4i generic với chi phí thấp hơn so với biệt dược gốc, cùng với dạng thuốc phối hợp tiện lợi Bảo hiểm y tế chi trả cho 4 loại thuốc DPP-4i: sitagliptin, saxagliptin, linagliptin và vildagliptin tại các bệnh viện hạng 2 trở lên Tuy nhiên, điều này gây khó khăn cho bệnh nhân ĐTĐ trong việc tiếp cận thuốc, khi tuyến y tế cơ sở như xã, phường không cung cấp các loại thuốc này Bệnh nhân phải thăm khám vượt tuyến, dẫn đến tăng chi phí y tế và gián tiếp do đi lại, đồng thời làm quá tải cho các cơ sở khám chữa bệnh tuyến trên.
Theo khoản 4 Điều 22 của Luật Bảo hiểm y tế sửa đổi, bổ sung 2014, từ ngày 01/01/2016, người tham gia bảo hiểm y tế (BHYT) có quyền đăng ký khám, chữa bệnh ban đầu tại trạm y tế tuyến xã, phòng khám đa khoa hoặc bệnh viện tuyến huyện Điều này nhằm tạo điều kiện thuận lợi cho người dân trong việc chăm sóc và bảo vệ sức khỏe của mình.
Theo quy định mới, người bệnh có thể khám, chữa bệnh tại bất kỳ bệnh viện tuyến huyện nào trong cùng địa bàn tỉnh và được hưởng quyền lợi như khi khám đúng tuyến Từ ngày 01/01/2021, quỹ bảo hiểm y tế sẽ chi trả chi phí điều trị nội trú cho người tham gia bảo hiểm y tế khi tự đi khám tại các cơ sở tuyến tỉnh trên toàn quốc Tuy nhiên, việc giới hạn sử dụng thuốc điều trị ĐTĐ tại các tuyến hạng cao có thể dẫn đến tình trạng tập trung bệnh nhân tại những cơ sở có sẵn thuốc, mặc dù các loại thuốc này được đánh giá là an toàn hơn so với sulfonylure.
[107], các thuốc DPP-4i nên được đưa xuống sử dụng tại tuyến y tế cơ sở
4.3.2 Chi phí-hiệu quả của các sulfonylure và SGLT-2 trong phác đồ kết hợp với metformin
Bagepally và cộng sự đã thực hiện một tổng quan hệ thống và phân tích meta về chi phí hiệu quả của thuốc ức chế SGLT-2, với 8 so sánh giữa SGLT-2 và sulfonylure trong 5 nghiên cứu từ các nước phát triển Kết quả cho thấy lợi ích ròng tăng thêm (INB) của SGLT-2 so với sulfonylure là $3675,09, cho thấy SGLT-2 mang lại lợi ích lớn hơn và đạt chi phí hiệu quả Nghiên cứu này đồng thuận với các nghiên cứu toàn cầu, khẳng định SGLT-2 là lựa chọn chi phí-hiệu quả nhờ vào tác dụng điều trị và kiểm soát biến chứng vượt trội Mặc dù ngưỡng chi trả tại Việt Nam thấp hơn so với các nước phát triển, nhưng giá thuốc tại Việt Nam cũng rẻ hơn, tạo điều kiện thuận lợi cho việc sử dụng SGLT-2.
Hình 4.25 Kết quả phân tích meta chi phí-hiệu quả của SGLT-2 và SU [31]
Nhóm thuốc ức chế SGLT-2 đã chứng tỏ hiệu quả đáng kể trong việc giảm nguy cơ biến cố tim mạch ở bệnh nhân đái tháo đường, dẫn đến sự thay đổi nhanh chóng trong các hướng dẫn điều trị Theo nghiên cứu của Petrie và các cộng sự được công bố trên JAMA, một loại thuốc trong nhóm này cho thấy hiệu quả tích cực đối với bệnh nhân suy tim, bất kể họ có mắc đái tháo đường hay không.
[112] Phân tích này được thực hiện hậu kiểm (posthoc) từ kết quả nghiên cứu lâm sàng DAPA-HF công bố trước đó trên NEJM tháng 11/2019 [95] Trên
Trong một nghiên cứu với 4744 bệnh nhân tham gia, việc sử dụng dapaglifozin 10 mg/ngày so với placebo, kết hợp với phác đồ điều trị chuẩn, đã cho thấy thuốc này làm giảm rõ rệt nguy cơ tiến triển xấu đi của suy tim (nhập viện) hoặc tử vong tim mạch ở cả nhóm bệnh nhân đái tháo đường (hazard ratio 0,75) và nhóm không mắc đái tháo đường (hazard ratio 0,73) Kết quả này có thể đánh dấu sự chuyển mình của dapaglifozin từ một thuốc hạ đường huyết với tác dụng bảo vệ tim mạch sang một thuốc bảo vệ tim mạch đồng thời có tác dụng hạ đường huyết.
Hiện nay, các SGLT-2 trên thị trường Việt Nam đều là biệt dược gốc, bao gồm dapagliflozin và empagliflozin Bảo hiểm y tế đang chấp nhận chi trả
70% thuốc SGLT-2 được sử dụng tại các bệnh viện và cơ sở khám chữa bệnh từ hạng 2 trở lên Đây là nhóm thuốc có giá cao nhất trong điều trị đái tháo đường đường uống Tuy nhiên, từ góc độ xã hội, chi phí của các thuốc SGLT-2 hoàn toàn xứng đáng với hiệu quả mang lại.
4.3.3 Chi phí-hiệu quả của các SGLT-2 và DPP-4 trong phác đồ kết hợp với metformin
Hình 4.26 Kết quả phân tích meta chi phí-hiệu quả của SGLT-2 và DPP-4i [31]
Phân tích meta của Bagepally cho thấy 6 nghiên cứu riêng lẻ so sánh chi phí-hiệu quả của SGLT-2 và DPP-4 trong phác đồ phối hợp với metformin, với kết quả không có sự không đồng nhất (I² = 0) Ngoại trừ nghiên cứu tại Mexico, các nghiên cứu khác đều đến từ các nước phát triển Kết quả được gộp lại bằng mô hình hiệu ứng cố định cho thấy lợi ích ròng tăng thêm là $164,95 (95% CI -$534,71 đến $864,61) Mặc dù SGLT-2 đạt chi phí-hiệu quả khi so với DPP-4i trong phân tích cơ bản, nhưng kết quả này không chắc chắn, vì khoảng tin cậy của INB đi qua giá trị 0, do đó tính vượt trội của SGLT-2 so với DPP-4 chưa được khẳng định hoàn toàn.
Điểm mạnh và hạn chế của nghiên cứu
Mặc dù phương pháp mô hình hóa mang lại nhiều lợi ích, nghiên cứu của chúng tôi vẫn gặp một số hạn chế Mô hình đã đơn giản hóa diễn biến lâm sàng của bệnh, và dù đã mô phỏng các giai đoạn quan trọng của ĐTĐ típ 2 cùng các biến chứng, nhưng vẫn không thể mô hình hóa tất cả các giai đoạn có thể xảy ra.
Nhiều tham số về tỉ lệ dịch chuyển giữa các phác đồ được ước tính từ các thử nghiệm lâm sàng, tuy đáng tin cậy nhưng vẫn có sự khác biệt giữa thử nghiệm và thực tế Cụ thể, mức độ tuân thủ điều trị của bệnh nhân ĐTĐ típ 2 trong thử nghiệm thường cao hơn so với quần thể chung, do đó, lợi ích lâu dài từ việc giảm biến chứng ĐTĐ có thể không đạt như mong đợi.
Nghiên cứu sử dụng dữ liệu chi phí toàn quốc giúp giảm nguy cơ sai số trong lựa chọn, đồng thời có khả năng bao gồm những bệnh nhân nặng thường bị bỏ sót trong các khảo sát Tuy nhiên, nghiên cứu này có thể đánh giá thấp tổng gánh nặng của bệnh đái tháo đường do một số yếu tố, như việc không bao gồm chi phí tự trả cho thuốc và dịch vụ y tế không được hoàn trả bởi bảo hiểm y tế quốc gia Hơn nữa, do tính chất cắt ngang của nghiên cứu, chúng tôi không thể xác định một số khía cạnh quan trọng.
Nghiên cứu này khám phá mối quan hệ giữa bệnh đái tháo đường và các biến chứng của nó, tuy nhiên, những bệnh nhân không tham gia bảo hiểm y tế quốc gia không được tính đến Hầu hết bệnh nhân đái tháo đường có khả năng đăng ký bảo hiểm để nhận hỗ trợ tài chính Nghiên cứu sử dụng phương pháp hai pha, với giai đoạn đầu là khảo sát cắt ngang từ nhiều cơ sở y tế, giúp phát hiện bệnh nhân nặng ở bệnh viện cao hơn và bệnh nhân nhẹ ở tuyến cơ sở Giai đoạn hai mô phỏng dữ liệu khảo sát đến cấp độ quần thể, tăng tính tổng quát của phát hiện Mặc dù có một số hạn chế, nghiên cứu vẫn cho thấy độ chính xác cao trong phân tích nhạy cảm, mặc dù không thể áp dụng phương pháp chi phí ma sát do thiếu dữ liệu tại Việt Nam.
Chất lượng cuộc sống của bệnh nhân trong nghiên cứu được đánh giá thông qua bộ câu hỏi EQ-5D-3L phiên bản tiếng Việt, sử dụng bảng giá trị của Thái Lan Đáng tiếc, sau khi hoàn thành nghiên cứu, bộ giá trị quy đổi EQ-5D-5L của Việt Nam mới được công bố, dẫn đến việc chúng tôi không thể áp dụng công cụ này.
Đóng góp của nghiên cứu
4.5.1 Về phương pháp luận Đây là nghiên cứu đầu tiên tại Việt Nam đánh giá toàn diện chi phí-hiệu quả của ba phác đồ sulfonylure, DPP-4i và SGLT-2 phối hợp với metformin trong điều trị đái tháo đường típ 2 trên quan điểm xã hội Nghiên cứu đã xây dựng một mô hình ra quyết định mô phỏng được các diễn biến lâm sàng chính của bệnh nhân để dự đoán chi phí trọn đời cho từng hình phác đồ so sánh Đây là một mô hình linh hoạt, có thể điều chỉnh, cập nhật cấu trúc, hay các tham số đầu vào, bổ sung các phác đồ so sánh nhằm đảm bảo các dữ liệu tốt nhất hiện có luôn có thể được sử dụng Đây là nghiên cứu đầu tiên đánh giá chi phí y tế trực tiếp của bệnh nhân đái tháo đường típ 2 dựa trên cơ sở dữ liệu lớn của Bảo hiểm y tế Việt Nam Ngoài ra, việc kết hợp với phỏng vấn cho phép ước tính các chi phí trực tiếp ngoài y tế và chi phí gián tiếp để tính toán được tối đa các thành phần chi phí Các phương pháp và thuật toán được phối hợp để xác định chính xác chi phí trung bình và chi phí tăng thêm do các biến chứng liên quan đến đái tháo đường Phương pháp ghép cặp điểm xu hướng (PSM) là một công cụ hữu ích để giải thích cho sự khác biệt quan sát được giữa các nhóm được điều trị và so sánh; để cân bằng các hiệp phương sai giữa các cá nhân có và không có các biến gây nhiễu, giúp dễ dàng phân tách chi phí và hiệu quả của điều trị
Nghiên cứu đã so sánh chi phí-hiệu quả của ba phác đồ điều trị: metformin kết hợp sulfonylure, metformin kết hợp DPP-4i, và metformin kết hợp SGLT-2 Kết quả cung cấp bằng chứng khoa học quan trọng giúp các nhà hoạch định chính sách đưa ra quyết định lựa chọn thuốc hợp lý, đảm bảo lợi ích lâm sàng và tiết kiệm chi phí cho người dân, quỹ bảo hiểm và toàn xã hội Việc lựa chọn thuốc có chi phí hiệu quả là cần thiết để tối ưu hóa nguồn lực y tế.
115 quả sẽ giúp tối ưu hóa nguồn ngân sách hữu hạn và mang lại hiệu quả tối đa cho bệnh nhân đái tháo đường típ 2
Bộ Y tế yêu cầu các thuốc mới muốn được thêm vào Danh mục thanh toán của Quỹ bảo hiểm y tế phải cung cấp bằng chứng kinh tế dược Đối với bệnh đái tháo đường típ 2, nhiều hoạt chất mới cần được đánh giá Việc xây dựng mô hình sẵn có và bộ dữ liệu chi phí chuẩn tại Việt Nam sẽ hỗ trợ các nghiên cứu tiếp theo diễn ra nhanh chóng và hiệu quả.
Mô hình nghiên cứu này có thể được áp dụng trong các nghiên cứu tiếp theo để đánh giá chi phí hiệu quả của thuốc và phác đồ điều trị đái tháo đường típ 2 Dữ liệu về chi phí y tế trực tiếp, chi phí ngoài y tế và chi phí gián tiếp đã được xây dựng chi tiết và công bố trên các tạp chí quốc tế, cho phép cá nhân và tổ chức truy cập miễn phí Cơ sở dữ liệu này sẽ đóng góp quan trọng cho việc đánh giá công nghệ y tế và là nguồn tài liệu tham khảo hữu ích cho nghiên cứu tại Việt Nam.
5 KẾT LUẬN VÀ KIẾN NGHỊ
Luận án đã tiến hành đánh giá chi phí-hiệu quả của ba phác đồ điều trị đái tháo đường típ 2, bao gồm metformin kết hợp với sulfonylure, metformin kết hợp với DPP-4i, và metformin kết hợp với SGLT-2 Phương pháp chi phí-hiệu quả được áp dụng thông qua mô hình hoá, từ đó rút ra các kết luận quan trọng về hiệu quả và chi phí của từng phác đồ điều trị.
Về chi phí liên quan tới ĐTĐ và các biến chứng:
Chi phí thuốc trung bình trong một năm của bệnh nhân đái tháo đường là:
➢ 5.065.000 VNĐ đối với phác đồ metformin + sulfonylure
➢ 8.494.000 VNĐ đối với phác đồ metformin + DPP-4i
➢ 10.327.000 VNĐ đối với phác đồ metformin + SGLT-2
➢ Bệnh nhân ĐTĐ típ 2 không có biến chứng còn chịu thêm chi phí y tế trực tiếp và chi phí xã hội tương ứng là 4.002.526 VNĐ và 7.673.128 VNĐ
➢ Biến chứng mắt làm phát sinh 3.331.796 VNĐ chi phí y tế và 3.683.173 VNĐ cho xã hội
➢ Biến chứng thận làm phát sinh 4.377.970 VNĐ chi phí y tế và
➢ BC thần kinh làm phát sinh 1.793.192 VNĐ chi phí y tế và 2.326.771 VNĐ cho xã hội
➢ Biến chứng mạch máu lớn làm phát sinh 3.808.154 VNĐ chi phí y tế và 4.510.360 VNĐ cho xã hội
➢ BC mạch máu ngoại vi làm phát sinh 4.847.882 VNĐ chi phí y tế và 5.353.521 VNĐ cho xã hội
➢ Loét bàn chân làm phát sinh 7.695.637 VNĐ chi phí y tế và 7.772.462 VNĐ cho xã hội
➢ Một đợt hạ đường huyết nhập viện làm phát sinh 2.943.913 VNĐ chi phí y tế và 3.500.271 VNĐ cho xã hội
Về hiệu quả của các phác đồ điều trị:
- Metformin + DPP-4i và metformin + SGLT-2 không thua kém phác đồ metformin + sulfonylure trong kiểm soát HbA1c
- Nguy cơ xuất hiện các biến chứng khi sử dụng phác đồ metformin + DPP-4i và metformin + SGLT-2 thấp hơn so với phác đồ metformin + sulfonylure
- Điểm chất lượng cuộc sống của bệnh nhân ĐTĐ chưa có biến chứng là 0,90
Biến chứng do bệnh tiểu đường (ĐTĐ) gây ra ảnh hưởng nghiêm trọng đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân Trong đó, biến chứng loét bàn chân dẫn đầu với mức giảm 0,30 điểm, tiếp theo là biến chứng trên thận với 0,14 điểm Các biến chứng khác bao gồm biến chứng về mắt (0,11 điểm), tim mạch (0,07 điểm) và thần kinh (0,02 điểm).
Về chi phi-hiệu quả:
Theo quan điểm xã hội, việc tính toán chi phí xã hội do bệnh đái tháo đường (ĐTĐ) và các biến chứng của nó cho thấy rằng thuốc ức chế SGLT-2 là phương pháp điều trị tối ưu nhất về chi phí và hiệu quả Với giá thuốc và hiệu lực của biệt dược gốc, SGLT-2 đạt được chi phí-hiệu quả so với DPP-4i và sulfonylure, với chỉ số ICER lần lượt là 60 triệu đồng/QALY và 81 triệu đồng/QALY, thấp hơn ngưỡng 3 lần GDP bình quân đầu người của Việt Nam năm 2017.
Khi so sánh chi phí-hiệu quả của các loại thuốc điều trị, SGLT-2 được xác định là phác đồ tối ưu nhất với ICER là 105.771.322 đồng/QALY, thấp hơn so với sulfonylure Đồng thời, ICER của SGLT-2 so với DPP-4i là 133.372.800 đồng/QALY, vẫn nằm dưới ngưỡng 160,5 triệu đồng.
Đề xuất mở rộng phạm vi chi trả cho các thuốc DPP-4i và SGLT-2 xuống bệnh viện tuyến huyện nhằm giúp bệnh nhân tại các cơ sở y tế tuyến dưới có cơ hội sử dụng thuốc phù hợp với tình trạng bệnh của họ Tuy nhiên, cần thực hiện phân tích tác động ngân sách để đảm bảo rằng việc mở rộng này không gây ra biến động lớn cho quỹ BHYT.
Cơ sở dữ liệu của Hệ thống giám định bảo hiểm y tế là cơ sở dữ liệu đầu tiên tại Việt Nam theo dõi số lượng bệnh nhân lớn với sắp xếp khoa học và chất lượng cao Đây là nguồn thông tin quý giá cho các nghiên cứu quy mô lớn, hỗ trợ nhà hoạch định chính sách Việc phát triển cơ sở dữ liệu này là cần thiết để chuẩn hóa và đa dạng hóa thông tin y tế, đặc biệt trong quản lý bệnh đái tháo đường và các bệnh lý khác Tuy nhiên, hiện tại, kết quả cận lâm sàng chưa được cập nhật, gây khó khăn trong việc phân tích diễn biến bệnh tật Do đó, cần có sự đầu tư từ Bảo hiểm Xã hội Việt Nam và các cơ sở khám chữa bệnh để đưa các chỉ số lâm sàng quan trọng vào cơ sở dữ liệu.
Nghiên cứu của chúng tôi đã chỉ ra rằng còn nhiều vấn đề về chi phí-hiệu quả trong điều trị đái tháo đường chưa được giải quyết Do hạn chế về thời gian và nguồn lực, chúng tôi chưa thể thực hiện đầy đủ các phân tích cần thiết Các nghiên cứu tiếp theo sẽ là cơ hội để hoàn thiện những khía cạnh này.
Nghiên cứu tác động ngân sách rất quan trọng để đánh giá ảnh hưởng của thuốc mới đến quỹ chi trả và dự đoán các kịch bản chi trả thực tế Ngoài ra, đối với các thuốc trong phác đồ hàng 2, cần có các nghiên cứu tiếp theo để đánh giá chi phí-hiệu quả của GLP-1 và insulin nền Cuối cùng, vấn đề tính địa phương của dữ liệu cũng cần được xem xét, vì nghiên cứu của chúng tôi được thực hiện dựa trên dữ liệu cụ thể.
Hệ thống giám định BHYT mới hoạt động được 2 năm, do đó chưa có đủ dữ liệu để phân tích mối quan hệ nhân quả giữa bệnh tiểu đường (ĐTĐ) và các biến chứng cũng như xác định tỷ lệ mới mắc của các biến chứng này Trong tương lai, khi có đủ thời gian theo dõi bệnh nhân, mô hình nghiên cứu của chúng tôi sẽ được cập nhật và tối ưu hóa các thông số phù hợp với tình hình Việt Nam.
6 DANH MỤC CÁC CÔNG TRÌNH ĐÃ CÔNG BỐ
1 Kiều Thị Tuyết Mai, Nguyễn Phương Chi, Phan Thị Thúy, Nguyễn Thanh Bình (2019), Đánh giá chất lượng cuộc sống của bệnh nhân đái tháo đường típ 2 trên địa bàn tỉnh Bắc Ninh, Tạp chí Nghiên cứu dược và thông tin thuốc, tập 10 (2), trang 33-39
2 Kieu TTM, Trinh HN, Pham HTK, Nguyen TB, Ng JYS Direct non-medical and indirect costs of diabetes and its associated complications in Vietnam: an estimation using national health insurance claims from a cross- sectional survey BMJ Open 2020; 10(3): e032303